HAS - Décisions sur les accès précoces

KISUNLA (donanémab) - Maladie d’Alzheimer

Thu, 19 Mar 2026 15:46:21 +0100

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité KISUNLA (donanémab) dans l'indication « Le donanémab est indiqué dans le traitement des patients adultes ayant un diagnostic clinique de troubles neurocognitifs mineurs et de troubles neurocognitifs majeurs à un stade léger dus à la maladie d’Alzheimer (maladie d’Alzheimer à un stade symptomatique précoce), hétérozygotes ou non-porteurs de l’allèle ε4 du gène de l’apolipoprotéine E (ApoE ε4) avec une pa-thologie amyloïde confirmée (voir rubrique 4.4 du RCP). »

JASCAYD (nérandomilast) - fibrose pulmonaire idiopathique (FPI)

Wed, 4 Mar 2026 17:01:03 +0100

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité JASCAYD (nérandomilast) dans l'indication « chez les adultes pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) chez les patients qui ne peuvent bénéficier d’un traitement antifibrosant en raison d’une contre-indication ou d’une intolérance. »

JASCAYD (nérandomilast) - fibrose pulmonaire progressive FPP

Wed, 4 Mar 2026 16:38:03 +0100

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité JASCAYD (nérandomilast) dans l'indication « chez les adultes pour le traitement des fibroses pulmonaires progressives (FPP) chez les patients qui ne peuvent bénéficier d’un traitement antifibrosant en raison d’une contre-indication ou d’une intolérance. »

IMFINZI (durvalumab) - Adénocarcinome gastrique ou de la jonction oesogastrique

Thu, 5 Mar 2026 11:37:57 +0100

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité IMFINZI (durvalumab) dans l'indication « en association avec la chimiothérapie FLOT en traitement néoadjuvant et adjuvant, suivie d’IMFINZI en monothérapie en traitement adjuvant, est indiqué dans le traitement des patients adultes atteints d’un adénocarcinome gastrique ou de la jonction oesogastrique résécable. »

EKTERLY (sébétralstat) - Angiooedème héréditaire

Wed, 18 Feb 2026 10:37:01 +0100

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité EKTERLY (sébétralstat) dans l'indication « traitement symptomatique des crises aiguës d’angioedème héréditaire (AOH) chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus. »

ROMVIMZA (vimseltinib) - Tumeur synoviale à cellules géantes

Fri, 13 Feb 2026 11:47:11 +0100

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ROMVIMZA (vimseltinib) dans l’indication « traitement des patients adultes atteints d’une tumeur ténosynoviale à cellules géantes (TGCT, tenosynovial giant cell tumour) symptomatique associée à une détérioration cliniquement significative de la fonction physique et pour lesquels les options chirurgicales ont été épuisées ou induiraient une morbidité ou un handicap inacceptable. »

REZDIFFRA (resmetirom) - Stéatohépatite MASH

Wed, 11 Feb 2026 16:32:45 +0100

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité REZDIFFRA (resmetirom) dans l’indication « en association avec un régime alimentaire et de l’exercice physique pour le traitement des adultes atteints de stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique sans cirrhose (MASH) avec fibrose hépatique avancée (fibrose de stade F3). ».

ENHERTU (trastuzumab déruxtécan) - Adénocarcinome gastrique ou de la jonction œsogastrique

Wed, 11 Feb 2026 11:10:26 +0100

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ENHERTU (trastuzumab déruxtécan) dans l’indication « en monothérapie dans le traitement des patients adultes présentant un adénocarcinome gastrique ou de la jonction oesogastrique (JOG) HER2-positif de stade avancé ayant reçu préalablement une seule ligne de traitement comportant le trastuzumab ».

VYVGART (efgartigimod alfa) - Polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC)

Wed, 11 Feb 2026 10:35:29 +0100

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité VYVGART (efgartigimod alfa) dans l'indication « en monothérapie chez les patients adultes atteints de PIDC active, progressive ou en rechute, malgré un traitement par immunoglobulines intraveineuses (Ig IV) et lorsque les alternatives ne sont pas appropriées (situation en impasse thérapeutique).»

SKYCLARYS (omaveloxolone) - Traitement de l’ataxie de Friedreich (AF)

Mon, 9 Feb 2026 17:05:48 +0100

Renouvellement de l'autorisation d’accès précoce à la spécialité SKYCLARYS (omaveloxolone) dans l’indication « traitement de l’ataxie de Friedreich (AF) chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus ».

OGSIVEO (nirogacestat) - Tumeurs desmoïdes

Thu, 29 Jan 2026 14:01:49 +0100

Autorisation d'accès précoce renouvelée à la spécialité OGSIVEO (nirogacestat) dans l'indication « Traitement des patients adultes présentant des tumeurs desmoïdes (TD) en progression après au moins une ligne de traitement antérieure incluant les inhibiteurs de la tyrosine kinase (ITK) ».

Ce médicament a une AMM dans cette indication et fait toujours l'objet d'un accès précoce.

AKEEGA (niraparib/acétate d'abiratérone) - Cancer de la prostate

Thu, 29 Jan 2026 14:23:49 +0100

Refus d'autorisation d’accès précoce à la spécialité AKEEGA (niraparib/acétate d'abiratérone) dans l'indication « en association à la prednisone ou à la prednisolone et à un traitement par suppression androgénique (ADT) pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer de la prostate métastatique hormonosensible (CPHSm) avec altérations des gènes BRCA (germinales et/ou somatiques ».

BRINSUPRI (brensocatib) - Bronchiectasies non liées à la mucoviscidose

Wed, 28 Jan 2026 18:02:15 +0100

Refus d’accès précoce de la spécialité BRINSUPRI (brensocatib) dans l'indication « traitement des bronchiectasies non liées à la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus ayant présenté au moins deux exacerbations au cours des 12 derniers mois, malgré une prise en charge optimisée par les traitements usuels, ou en cas de contre-indication ou d’intolérance à ces médicaments ».

UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) - Maladie rare

Wed, 28 Jan 2026 15:38:53 +0100

Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) dans l'indication « traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aromatic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère »

IMCIVREE (setmélanotide) - Obésité et contrôle de la faim - Adultes et enfants 6 ans et plus

Mon, 26 Jan 2026 15:46:28 +0100

Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité IMCIVREE (setmélanotide) dans l'indication « Traitement de l’obésité et le contrôle de la faim résultant d’une altération de la voie de signalisation MC4R due à une lésion confirmée de l’hypothalamus, chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus ».

VORANIGO (vorasidenib) - Astrocytome et oligodendrogliome adultes et adolescents ≥12 ans

Tue, 20 Jan 2026 15:13:35 +0100

Autorisation d'accès précoce octroyée à la spécialité VORANIGO (vorasidenib) dans l'indication « En monothérapie pour le traitement de l'astrocytome ou de l'oligodendrogliome de grade 2 ne prenant majoritairement pas le contraste, avec une mutation IDH1 R132 ou IDH2 R172 chez les patients adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus et ayant un poids corporel d’au moins 40 kg, ayant uniquement eu une intervention chirurgicale et ne nécessitant pas de radiothérapie ou de chimiothérapie dans l'immédiat ».

ZEMCELPRO (dorocubicel et cellules CD34- non expansées) - Hémopathies malignes

Wed, 14 Jan 2026 13:29:26 +0100

Refus d’accès précoce de la spécialité ZEMCELPRO (dorocubicel et cellules CD34- non expansées) dans l'indication « traitement des patients adultes atteints d’hémopathies malignes nécessitant une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques après un conditionnement myéloablatif et pour lesquels aucun autre type de cellules de donneur appropriées n’est disponible ».

OFEV (nintedanib) - Pneumopathie interstitielle diffuse - enfants et adolescents (6-17 ans)

Wed, 14 Jan 2026 14:11:41 +0100

Autorisation d'accès précoce octroyée à la spécialité OFEV (nintedanib) dans l'indication « chez les enfants et les adolescents âgés de 6 à 17 ans pour le traitement des pneumopathies interstitielles diffuses (PID) fibrosantes, progressives et cliniquement significatives ».

ZIIHERA (zanidatamab) - Cancer des voies biliaires

Wed, 24 Dec 2025 11:43:57 +0100

Renouvellement et modification (ajout d'une présentation) de l'autorisation d’accès précoce de la spécialité ZIIHERA (zanidatamab) dans l'indication « traitement des adultes atteints d’un cancer des voies biliaires HER2-positif IHC3+ non résécable, localement avancé ou métastatique, après au moins une précédente ligne de traitement systémique pour la maladie avancée contenant de la gemcitabine et inéligibles au protocole FOLFOX ».

Ce médicament a une AMM dans cette indication et fait toujours l'objet d'un accès précoce.

RICIMED (fragments F(ab')2 d’immunoglobuline équine anti-ricine) - Antidote à la ricine

Thu, 18 Dec 2025 14:42:13 +0100

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité RICIMED (fragments F(ab')2 d’immunoglobuline équine anti-ricine) dans l'indication « Traitement des intoxications aigües confirmées ou fortement suspectées à la ricine. RICIMED doit être administré immédiatement en tant que traitement d’urgence en association aux soins de support appropriés ».

ITOVEBI (inavolisib) - Cancer du sein localement avancé ou métastatique

Thu, 18 Dec 2025 11:57:43 +0100

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ITOVEBI (inavolisib) dans l'indication « en association avec le palbociclib et le fulvestrant, est indiqué dans le traitement des patients adultes atteints d’un cancer du sein localement avancé ou métastatique, à récepteurs aux oestrogènes (RE) positifs, HER2 négatif et présentant une mutation du gène PIK3CA, en récidive pendant ou dans les 12 mois suivant la fin d'une hormonothérapie adjuvante (voir rubrique 5.1 du RCP). Les patients précédemment traités par un inhibiteur de CDK 4/6 en situation (néo)adjuvante doivent respecter un intervalle de temps d’au moins 12 mois entre l’arrêt du traitement par l’inhibiteur de CDK 4/6 et la survenue d’une récidive. Chez les femmes en pré/périménopause et chez les hommes, l’hormonothérapie doit être associée à un agoniste de l’hormone de libération de la lutéinostimuline (LHRH). »

EZMEKLY (mirdamétinib) - Neurofibromatose de type A (NF1)

Wed, 10 Dec 2025 15:32:45 +0100

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité EZMEKLY (mirdamétinib) dans l'indication « En monothérapie pour le traitement des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables chez les enfants âgés de 2 à moins de 6 ans atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) ».

TEPEZZA (téprotumumab) - Ophtalmopathie basedowienne

Wed, 10 Dec 2025 15:18:55 +0100

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité TEPEZZA (téprotumumab) dans l'indication « traitement des patients adultes atteints d’ophtalmopathie basedowienne modérée à sévère au stade actif avec exophtalmie et/ou diplopie ».

DUVYZAT (givinostat) - Dystrophie musculaire de Duchenne

Tue, 9 Dec 2025 14:05:21 +0100

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité DUVYZAT (givinostat) dans l'indication « traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients ambulants, âgés de 6 ans et plus, recevant un traitement concomitant par corticostéroïdes. »

IMFINZI (durvalumab) - Cancer bronchique à petites cellules de stade limité (CBPC-SL)

Wed, 26 Nov 2025 17:19:32 +0100

Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité IMFINZI (durvalumab) dans l'indication « en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints d’un cancer bronchique à petites cellules (CBPC) de stade limité, dont la maladie n'a pas progressé après une chimioradiothérapie concomitante à base de sels de platine ».

IMBRUVICA (ibrutinib) - Lymphome à cellules du manteau (LCM)

Thu, 27 Nov 2025 14:56:29 +0100

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité IMBRUVICA (ibrutinib) dans l'indication « en association au rituximab, au cyclophosphamide, à la doxorubicine, à la vincristine et à la prednisolone (IMBRUVICA + R-CHOP) en alternance avec R-DHAP (ou R-DHAOx) sans IMBRUVICA, suivi d’IMBRUVICA en monothérapie, est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints d’un lymphome à cellules du manteau (LCM) non précédemment traité et qui seraient éligibles à une autogreffe de cellules souches (AGCS) ».

ALHEMO (concizumab) - Hémophilie B avec inhibiteurs

Wed, 26 Nov 2025 16:47:48 +0100

Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité ALHEMO (concizumab) dans l’indication « en prophylaxie pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients à partir de l’âge de 12 ans atteints d’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) ayant développé des inhibiteurs du FIX, en dernier recours ».

VYLOY (zolbétuximab) - Adénocarcinome gastrique et de la jonction œsogastrique

Thu, 27 Nov 2025 15:28:02 +0100

L'autorisation d'accès précoce octroyée à la spécialité VYLOY (zolbétuximab) dans l'indication « en association à une chimiothérapie à base de fluoropyrimidine et de sels de platine, est indiqué dans le traitement de première ligne des patients adultes atteints d’un adénocarcinome gastrique ou de la jonction œsogastrique, localement avancé non résécable ou métastatique, HER-2 négatif, dont les tumeurs sont CLDN 18.2 positives et qui n’expriment pas PD-L1 ou qui expriment PD-L1 avec un score positif combiné (Combined Positive Score : CPS) < 5 ou qui ne sont pas éligibles à un traitement par inhibiteur de PD-1/PD-L1 » a fait l'objet d'une modification (ajout d'une présentation).

JEMPERLI (dostarlimab) - Cancer de l'endomètre

Thu, 20 Nov 2025 10:41:50 +0100

Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité JEMPERLI (dostarlimab) dans l’indication « en association avec le carboplatine et le paclitaxel pour le traitement des patientes adultes atteintes d’un cancer de l’endomètre avancé nouvellement diagnostiqué ou récidivant, qui ne présente pas de déficience du système de réparation des mésappariements des bases / d’instabilité microsatellitaire (pMMR/MSS) ou dont le statut au regard de cette déficience n’est pas connu, et candidates à un traitement systémique ».

ZOKINVY (lonafarnib) - Syndrome de Hutchinson-Gilford

Mon, 10 Nov 2025 13:49:18 +0100

Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité ZOKINVY (lonafarnib) dans l’indication « traitement de patients âgés de 12 mois et plus ayant un diagnostic génétiquement confirmé de syndrome de Hutchinson-Gilford (progéria) ou de laminopathie progéroïde présentant une mutation LMNA inactivatrice hétérozygote avec accumulation de protéines de type progérine ou une mutation ZMPSTE24 homozygote ou hétérozygote ».

Ce médicament a également fait l'objet d’un deuxième renouvellement tacite d’autorisation d’accès précoce, conformément aux articles R. 5121-69 et R. 5121-69-4 du code de la santé publique, le 26 août 2024, dans les mêmes conditions que celles prévues par l’autorisation délivrée par la décision n° 2022.0297 du 8 septembre 2022 et renouvelée une première fois par la décision 2023.0278 du 20 juillet 2023.

LEQEMBI (lécanémab) - Maladie d'Alzheimer

Mon, 8 Sep 2025 14:12:48 +0200

Refus d’accès précoce de la spécialité LEQEMBI (lécanémab) dans l'indication « Traitement des patients adultes présentant un diagnostic clinique de trouble cognitif léger et de démence au stade léger dus à la maladie d’Alzheimer (maladie d’Alzheimer débutante), non porteurs ou hétérozygotes pour l’allèle ε4 du gène de l’apolipoprotéine E (ApoE ε4) et présentant une pathologie amyloïde confirmée (voir rubrique 4.4 du RCP). »

LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) - Leucodystrophie métachromatique (30 mois-6 ans)

Tue, 28 Oct 2025 15:28:40 +0100

Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité LIBMELDY dans l’indication suivante : « Traitement de la leucodystrophie métachromatique caractérisée par des mutations bialléliques du gène de l’ARSA entraînant une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA :

Chez les enfants asymptomatiques, sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus)
Chez les enfants symptomatiques présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif, atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus).».

IMFINZI (durvalumab) - Cancer bronchique non à petites cellules

Tue, 28 Oct 2025 15:02:13 +0100

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité IMFINZI (durvalumab) dans l'indication « en association avec une chimiothérapie à base de platine en traitement néoadjuvant, suivi d'IMFINZI en monothérapie en traitement adjuvant, est indiqué dans le traitement des patients adultes atteints d'un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) résécable, à haut risque de récidive et sans mutations de l'EGFR ni réarrangements ALK (pour les critères de sélection, voir rubrique 5.1) dont les tumeurs expriment PD-L1 au seuil < 1%. »

VYJUVEK (beremagene geperpavec) - Epidermolyse bulleuse dystrophique

Mon, 6 Oct 2025 10:44:45 +0200

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité VYJUVEK (beremagene geperpavec) dans l’indication « traitement des plaies chez les patients atteints d’épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD) présentant une ou plusieurs mutations du gène de la chaîne alpha 1 du collagène de type VII (COL7A1), dès la naissance. »

FABHALTA (iptacopan) - glomérulopathie à dépôts de C3

Mon, 6 Oct 2025 11:05:32 +0200

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité FABHALTA (iptacopan) dans l'indication « Traitement des patients adultes atteints de glomérulopathie à dépôts de C3 (GC3), présentant un rapport protéines/créatinine urinaires (RPCU) ≥1g/g ou en récidive après transplantation, après un traitement standard optimisé (sauf en cas de contre-indication ou d’intolérance) ».

COLUMVI (glofitamab) - Lymphome diffus à grande cellule B non spécifié (LDGCB NOS)

Thu, 25 Sep 2025 15:38:16 +0200

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité COLUMVI (glofitamab) dans l'indication « Columvi en association avec la gemcitabine et l’oxaliplatine est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints d'un lymphome diffus à grandes cellules B non spécifié (LDGCB NOS) réfractaire ou en rechute, uniquement en deuxième ligne de traitement, non éligibles à une autogreffe de cellules souches (ASCT) et aux médicaments à base de cellules CAR-T ».

WINREVAIR (sotatercept) - Hypertension artérielle pulmonaire (HTAP)

Fri, 12 Sep 2025 12:28:37 +0200

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité WINREVAIR (sotatercept) dans l'indication « Traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), en association avec d’autres traitements de l’HTAP, chez les adultes en classe fonctionnelle (CF) IV de l’OMS :

recevant un traitement standard de l’HTAP en trithérapie incluant un antagoniste des récepteurs de l’endothéline (ARE), un inhibiteur de la phosphodiestérase 5 (iPDE5) ou un stimulateur de la guanylate cyclase soluble (GCs) et un analogue de la prostacycline par voie parentérale ;
ou insuffisamment contrôlés par une trithérapie orale ET non éligibles à un analogue de la prostacycline par voie parentérale ;
ou insuffisamment contrôlés par une bithérapie ET non éligibles à un autre traitement standard de l’HTAP. »

Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte.

Ce médicament a une AMM dans cette indication et fait toujours l'objet d'un accès précoce.

KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) (en association avec KALYDECO) - Mucoviscidose ≥ 2 ans et plus

Wed, 10 Sep 2025 14:14:16 +0200

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité KAFTRIO (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) dans l'indication « en association avec KALYDECO (ivacaftor) est indiqué en association dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans et plus porteurs d’au moins une mutation autre que de classe I du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) et non porteurs d'une mutation F508del du gène CFTR ».

NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) - Maladie de Pompe

Wed, 10 Sep 2025 12:08:03 +0200

Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) dans l'indication « traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide) en cas d’échec à l’alglucosidase alfa ».

KOSELUGO (sélumétinib) - Neurofibromatose de type 1 (NF1)

Wed, 10 Sep 2025 11:12:45 +0200

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité KOSELUGO (sélumétinib) dans l'indication « En monothérapie dans le traitement des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables liés à une neurofibromatose de type 1 (NF1) chez les patients adultes ».

DOVPRELA (prétomanide) - Tuberculose pulmonaire multirésistante

Wed, 10 Sep 2025 10:36:17 +0200

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité DOVPRELA (prétomanide) dans l’indication « en association avec la bédaquiline et le linézolide, dans le traitement

des adultes atteints de tuberculose (TB) pulmonaire due au Mycobacterium tuberculosis résistante à l’isoniazide, la rifampicine, une fluoroquinolone et un antibiotique injectable de seconde intention ;

des adultes atteints de tuberculose pulmonaire due au M.tuberculosis résistante à l’isoniazide et la rifampicine, avec intolérance ou absence de réponse au traitement standard (voir rubriques 4.2, 4.4 et 5.1 du RCP). Il convient de tenir compte des recommandations officielles concernant l’utilisation appropriée des antibactériens ».

JAYPIRCA (pirtobrutinib) - Leucémie Lymphoïde Chronique

Mon, 4 Aug 2025 15:14:17 +0200

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité JAYPIRCA (pirtobrutinib) dans l'indication « en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC) en rechute et réfractaire qui ont été précédemment traités par un inhibiteur de la BTK et par vénétoclax (double-réfractaires). »

EMCITATE (tiratricol) - Thyrotoxicose périphérique

Mon, 4 Aug 2025 14:38:13 +0200

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité EMCITATE (tiratricol) dans l'indication « traitement de la thyrotoxicose périphérique chez les patients atteints d’un déficit en transporteur 8 de monocarboxylate (MCT8) (syndrome d’Allan-Herndon-Dudley), dès la naissance. »

RYBREVANT (amivantamab) - Cancer bronchique

Fri, 1 Aug 2025 17:12:27 +0200

Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité RYBREVANT dans l’indication « en association au carboplatine et au pémétrexed, dans le traitement des patients adultes atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé avec mutations du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) par délétion dans l’exon 19 ou substitution L858R dans l’exon 21, en échec d'un précédent traitement comprenant un inhibiteur de la tyrosine kinase (ITK) de l'EGFR de troisième
génération ».

Ce médicament a une AMM dans cette indication et fait toujours l'objet

d'un accès précoce.

TEPKINLY (epcoritamab) - Lymphome diffus à grande cellule B

Fri, 1 Aug 2025 16:37:57 +0200

Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité TEPKINLY (epcoritamab) dans l'indication « dans le traitement des patients adultes atteints d’un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) réfractaire ou en rechute, après au moins deux lignes de traitement systémique, inéligibles à l’ensemble des traitements disponibles ou en échec aux médicaments à base de cellules CAR-T ».

COLUMVI (glofitamab) - Lymphome diffus à grande cellule B

Fri, 1 Aug 2025 15:50:17 +0200

Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité COLUMVI (glofitamab) dans l'indication « en monothérapie, pour le traitement des patients adultes atteints d’un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) réfractaire ou en rechute, après au moins deux lignes de traitement systémique, inéligibles à l’ensemble des traitements disponibles ou en échec aux médicaments à base de cellules CAR-T ».

REZUROCK - GvHD Adultes et Adolescents (≥ 12 ans)

Thu, 24 Jul 2025 16:31:04 +0200

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité REZUROCK (bélumosudil) dans l'indication « Traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints d’une maladie du greffon contre l’hôte chronique (GvHD chronique) après l’échec d’au moins deux lignes antérieures de traitement systémique ».

WAINZUA (éplontersen) - Amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie

Thu, 24 Jul 2025 16:55:44 +0200

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité WAINZUA (éplontersen) dans l'indication « Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade de 1 ou de stade 2, ne pouvant être traités de manière satisfaisante avec les autres options thérapeutiques disponibles. »

RYBREVANT (amivantamab) - LAZCLUZE (lazertinib) en association - CBNPC

Fri, 20 Jun 2025 17:21:52 +0200

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité RYBREVANT (amivantamab) et LAZCLUZE (lazertinib) en association dans l’indication « en première ligne de traitement des patients adultes atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé avec mutations de l’EGFR par délétions dans l’exon 19 ou substitution L858R dans l’exon 21».

ZURZUVAE (zuranolone) - Dépression post partum

Fri, 20 Jun 2025 16:16:25 +0200

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité ZURZUVAE (zuranolone) dans l'indication « traitement de la dépression sévère du post-partum (DPP) suivant l’accouchement chez les adultes. »