ONPATTRO (patisiran)

MALADIE RARE - Nouveau médicament

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 22 juil. 2019

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Intérêt clinique important dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 et progrès thérapeutique modéré dans la stratégie thérapeutique.

ONPATTRO a l’AMM dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (amylose hATTR), chez les adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2.
La patisiran a été supérieur au placebo avec une quantité d’effet supplémentaire cliniquement pertinente démontrée sur la variation du score mNIS+7, critère de jugement principal portant sur l’invalidité de la neuropathie.
Il s’administre en perfusion IV toutes les trois semaines et a un profil de tolérance marqué essentiellement par des réactions au site de perfusion, qui seraient réduites par la prise d’une prémédication.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par ONPATTRO est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)

Prenant en compte :

la démonstration dans une étude de phase III de la supériorité du patisiran par rapport au placebo, chez des patients ayant une amylose héréditaire à transthyrétine, avec polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2,
avec une quantité d’effet supplémentaire par rapport au placebo démontrée sur la variation du score mNIS+7, critère de jugement principal portant sur l’invalidité de la neuropathie, avec une amélioration de ce score pour 56 % des patients dans le groupe patisiran contre 4 % dans le groupe placebo, ce qui est considéré comme cliniquement pertinent,
l’impact favorable du patisiran démontré sur la qualité de vie via l’auto-questionnaire NORFOLK-QoL-DN, utilisé comme critère de jugement secondaire hiérarchisé,
le profil de tolérance considéré comme acceptable à court terme,
le besoin médical très partiellement couvert dans la polyneuropathie de stade I, et le besoin médical non couvert dans la polyneuropathie de stade II,

la Commission considère qu’ONPATTRO apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes ayant une polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2.