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TEGSEDI

MALADIE RARE - Nouveau médicament
Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 05 sept. 2019

Nature de la demande

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Intérêt clinique important dans le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou 2 chez les adultes atteints d’amylose à transthyrétine héréditaire et progrès thérapeutique mineur dans la stratégie thérapeutique.

 

  • TEGSEDI a l’AMM dans le traitement de la polyneuropathie de stade 1 ou 2 chez les adultes atteints d’amylose à transthyrétine héréditaire (amylose hATTR).
  • L’inotersen a été supérieur au placebo avec une quantité d’effet supplémentaire cliniquement pertinente démontrée sur les 2 co-critères de jugements principaux : la variation du score mNIS+7 portant sur l’invalidité de la neuropathie et sur l’échelle Norfolk-QoL-DN, un auto-questionnaire de qualité de vie.
  • Il a un profil de tolérance marqué par un risque de thrombopénies dont le mécanisme d’action est insuffisamment expliqué et un risque de glomérulonéphrite. Une surveillance de la fonction rénale et de la numération plaquettaire sont nécessaires.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par TEGSEDI est important dans l’indication de l’AMM.


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Prenant en compte :

  • la démonstration dans une étude de phase III de la supériorité d’inotersen par rapport au placebo, chez des patients ayant une amylose héréditaire à transthyrétine, avec polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2,
  • la variation du score mNIS+7 (critère de jugement principal) portant sur l’invalidité de la neuropathie, avec une amélioration ou stabilité de ce score pour 31/106 (29,2 %) des patients dans le groupe inotersen contre 10/59 (16,9 %) dans le groupe placebo, ce qui est considéré comme cliniquement pertinent,
  • l’impact modeste démontré sur la qualité de vie des patients avec l’autoquestionnaire NORFOLK-QoL-DN utilisé comme co-critère de jugement principal,
  • le profil de tolérance à court terme marqué par un risque de thrombopénie potentiellement fatale (1 décès dans l’étude), dont le mécanisme d’action est insuffisamment expliqué, ainsi que par un risque de glomérulonéphrite,
  • le besoin médical très partiellement couvert dans la polyneuropathie de stade I, et le besoin médical non couvert dans la polyneuropathie de stade II,

la Commission considère que TEGSEDI (inotersen) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV), dans la stratégie thérapeutique (à l’exclusion d’ONPATTRO) des patients adultes ayant une polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 dans l’amylose héréditaire à transthyrétine.


Ce produit a fait l'objet d'un avis d'efficience rendu par la commission d'évaluation économique et santé publique le 14 mai 2019.

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