Comprendre l’évaluation des médicaments

Les missions de la HAS 

La HAS a pour mission d’évaluer les médicaments en vue de leur admission ou maintien au remboursement par l’assurance maladie et de la négociation de leur prix, dès lors que ceux-ci ont reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM). Deux commissions de la HAS interviennent pour cela : la commission de la transparence (CT) et la commission d'évaluation économique et de santé publique (CEESP). Cette dernière intervient dans le cas où le médicament est revendiqué par l'industriel comme innovant et pouvant avoir un impact significatif sur les dépenses de l'assurance maladie.

Depuis le 1er juillet 2021, la HAS a également pour mission d'évaluer les médicaments dans le cadre d'un "accès précoce". C'est une procédure dérogatoire exceptionnelle qui permet la mise à disposition et la prise en charge précoce d’une ou plusieurs indication(s) de certains médicaments lorsque des conditions bien précises sont réunies.

Les délais d'évaluation

L'activité du service d'évaluation des médicaments est présentée dans l'infographie ci-dessous.

I. L'accès précoce

La loi de financement de la sécurité sociale pour 2021 a procédé à une refonte totale des procédures de prise en charge dérogatoire des médicaments (ATU, RTU, ...) et créé deux régimes :

• l'accès compassionnel, qui relève de la seule compétence de l'ANSM
• l'accès précoce, qui relève de la compétence de la HAS

L’accès précoce est une procédure dérogatoire exceptionnelle qui permet la mise à disposition et la prise en charge précoces d’une ou plusieurs indication(s) de certains médicaments, lorsque les cinq conditions suivantes sont réunies :

• L’efficacité et la sécurité de ce médicament sont fortement présumées au vu des résultats d’essais thérapeutiques. Lorsque le médicament ne dispose pas d'une AMM dans l'indication considérée, l'ANSM doit se prononcer sur le rapport bénéfice/risque présumé avant que la HAS n'évalue les 4 critères suivants :
• Le médicament est indiqué dans une maladie grave, rare ou invalidante
• Il n’existe pas de traitement approprié
• La mise en œuvre du traitement ne peut être différée
• Ce médicament est présumé innovant, notamment au regard d’un éventuel comparateur cliniquement pertinent.

Pour en savoir plus sur l'accès précoce et ses modalités

II. L'accès au remboursement

Les médicaments évalués

Les avis de la HAS sont rendus par médicament et non par molécule. L’évaluation est faite indication par indication. Certaines indications peuvent être admises au remboursement et d’autres non. En France il existe deux listes de prise en charge des médicaments :

• Une liste pour les médicaments accessibles en « ville » (dans les pharmacies)
• Une liste pour ceux disponibles dans les « collectivités » (dans les hôpitaux).

Le rôle de la commission de la transparence (CT) 

La CT est chargée d’évaluer les médicaments afin d’éclairer les pouvoirs publics sur le bien-fondé de leur remboursement et sur la fixation de leur prix. La commission est indépendante des payeurs et des industriels.

Elle est composée de médecins, pharmaciens et méthodologistes, tous experts de l’évaluation médicale et de santé publique ainsi que des membres choisis parmi les adhérents d’associations de malades et d’usagers du système de santé.

Pour en savoir plus sur la composition, le règlement et l’agenda de la CT.

Qui peut saisir la HAS ?

Les laboratoires et industriels mais aussi dans certains cas le ministère de la santé et l’assurance maladie (l’évaluation et la réévaluation de classes de médicaments).

La HAS peut aussi décider d’une autosaisine sur une évaluation ou réévaluation de médicament.

Les critères d’évaluation

La CT rend un avis sur le service médical rendu (SMR), critère qui permet d’apprécier le bien-fondé du remboursement. Il existe plusieurs niveaux de SMR : important, modéré, faible ou insuffisant. Un SMR insuffisant signifie que la CT recommande de ne pas rembourser le médicament. Cette appréciation se fonde sur les données médicales : gravité de la pathologie traitée, efficacité du médicament, ses effets indésirables et sa place dans la stratégie thérapeutique.

L’amélioration du service médical rendu (ASMR) apportée par le médicament est l’un des critères utilisé pour la fixation du prix. Il apprécie les bénéfices apportés par le médicament par rapport aux alternatives disponibles. Il est côté de I à V, V signifiant une absence de progrès par rapport à ce qui est déjà disponible. Cette évaluation se fonde également sur les données médicales.

Pour en savoir plus consulter la doctrine de la CT ainsi que la « Cartographie des impacts organisationnels pour l'évaluation des technologies de santé - Guide méthodologique ».

Place des professionnels de santé dans l’évaluation 

Outre la compétence des membres des commissions, chaque évaluation peut être éclairée par une contribution d’experts externes, spécialistes du sujet traité. Ils réalisent alors un rapport qu’ils peuvent venir présenter en séance et échanger avec les membres. La gestion des liens d’intérêts est identique à celle qui s’applique aux membres des commissions.

Place des associations de patients et d’usagers dans l’évaluation 

Les associations de patients et d’usagers peuvent contribuer à l’évaluation des médicaments. La HAS publie chaque semaine sur son site la liste des médicaments accompagnée d’un questionnaire type qui permet aux associations  de s’exprimer sur la pathologie et sur les attentes par rapport aux traitements. La HAS peut également contacter directement des associations qu’elle identifie comme pouvant être intéressées. Ces contributions sont transmises aux membres de la CT lors de l’évaluation et sont mises en ligne sur le site de la HAS avec la publication de l’avis.

Pour en savoir plus sur la contribution des associations à l’évaluation du médicament.

Les types d’avis de la CT

La CT peut émettre un avis sur :

• L’inscription d’un nouveau médicament sur la liste des spécialités remboursables
• La modification des conditions d’inscription d’un médicament déjà inscrit sur la liste des spécialités remboursables (actualisation des données scientifiques, modifications d’AMM)
• La réévaluation d’un médicament ou d’une classe de médicaments inscrit sur la liste des spécialités remboursables.
• Les avis et décisions concernant les prises en charge dérogatoires  

Demandes d'études post-inscription par la CT

Dans ses avis sur les médicaments, la commission de la transparence peut demander la réalisation d'études complémentaires appelées études post-inscription.

Il s'agit le plus souvent d’études « en vie réelle », c’est-à-dire d’études réalisées dans le cadre de la prise en charge habituelle du patient pour décrire l’utilisation du médicament en pratique courante et évaluer son bénéfice clinique et ses effets indésirables après la mise sur le marché.

Pour en savoir plus sur les études post-inscription demandées par la CT.

Publication des avis 

Après validation finale de la CT, l’avis est transmis aux décideurs publics : l’Union des caisses d’assurance maladie (Uncam) qui fixe le taux de remboursement et le Comité économique des produits de santé (CEPS) qui négocie le prix du médicament avec l’industriel. Il est aussi communiqué au laboratoire qui a déposé la demande d’évaluation. Ensuite l’avis est mis en ligne sur le site de la HAS. Ils peuvent être accompagnés de documents d’information sur le bon usage du médicament pour les professionnels de santé et les patients.

Fiches bon usage du médicament

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Règlement européen

Le règlement européen sur l'évaluation des technologies de santé s’applique graduellement à partir du 12 janvier 2025. Retrouvez toutes les informations utiles sur le règlement et son impact sur les procédures d’évaluation de la HAS sur la page dédiée