CAMZYOS (mavacamten) - Cardiomyopathie hypertrophique obstructive

Le service médical rendu par CAMZYOS (mavacamten) 2,5 mg, 5 mg, 10 mg et 15 mg, gélule, est important uniquement dans le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo) chez les patients adultes avec des symptômes (stade II-III de la classification NYHA, New York Heart Association) persistants sous traitement de fond de la CMHo.

Compte tenu :

• de la démonstration de la supériorité du mavacamten par rapport au placebo dans 2 études contrôlées randomisées de phase III (EXPLORER-HCM et VALOR-HCM) respectivement sur l’amélioration de la capacité physique (pic de VO2) et des symptômes cliniques NYHA à la semaine 30 et sur la diminution du recours aux procédures de thérapie de réduction septale à la semaine 16, chez des patients adultes avec une CMHo symptomatique (malgré un traitement de fond optimisé pour la majorité des sujets inclus) ;
• de la démonstration de la supériorité du mavacamten par rapport au placebo sur des critères de qualité de vie évalués à l’aide de scores validés et spécifiques de la pathologie (score clinique du questionnaire KCCQ 23 et score du domaine de l’essoufflement du questionnaire HCMSQ) ;
• d’un profil de tolérance du mavacamten acceptable et comparable au placebo selon les données de sécurité issues des études cliniques ;
• d’un besoin médical partiellement couvert ;

et malgré :

• l’absence de démonstration de l’efficacité du mavacamten sur des critères de morbi-mortalité (compte tenu du profil épidémiologique de la maladie et selon avis d’experts, il semble toutefois difficile d’évaluer l’efficacité du mavacamten sur des critères de mortalité) ;
• une durée de suivi des études cliniques (30 semaines pour EXPLORER-HCM et 16 semaines pour VALOR-HCM) qui ne permet pas de conclure sur l’efficacité et la sécurité à long terme du mavacamten ;
• un effet potentiel délétère du mavacamten sur la fonction cardiaque (réduction de la fraction d’éjection du ventricule gauche) qui ne peut être exclu chez les sujets à risque (patients présentant une affection intercurrente grave telle qu’une infection ou une arythmie ou faisant l’objet d’une chirurgie cardiaque majeure) ;

la Commission considère que CAMZYOS (mavacamten) 2,5 mg, 5 mg, 10 mg et 15 mg, gélule, apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique actuelle de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo) chez les patients adultes avec des symptômes (stade II-III de la classification NYHA, New York Heart Association) persistants sous traitement de fond de la CMHo.