ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) - mucoviscidose enfant

Décision d'accès précoce - Posted on Nov 10 2023 - Updated on Apr 15 2024

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) dans l’indication « traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés d’un an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) »

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