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ALHEMO (concizumab) - Hémophilie A et B avec inhibiteurs chez l'adulte et l'adolescent à partir de 12 ans
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L'essentiel
Avis favorable au remboursement uniquement en prophylaxie pour la prévention des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) avec inhibiteurs du FIX et âgés de 12 ans ou plus.
Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM.
Quel progrès ?
Pas de progrès en l’état actuel des données.
Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?
Dans le périmètre du remboursement : hémophilie B avec inhibiteur
Chez les patients âgés de plus de 12 ans atteints d’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) ayant développé des inhibiteurs du FIX, ALHEMO (concizumab) est une nouvelle option thérapeutique pour les patients ayant une indication de prophylaxie au long cours. Néanmoins, compte tenu des données disponibles et notamment de l’absence de comparaison robuste à une prophylaxie par agents by-passants, la place d’ALHEMO (concizumab) par rapport à ces alternatives reste à préciser. A noter que selon les recommandations en vigueur antérieures à l’octroi de l’AMM du concizumab, le NOVOSEVEN (rFVIIa) est actuellement recommandé hors AMM en 1ère intention et FEIBA (CCPa) uniquement en cas d’échec au rFVIIa conformément à son AMM.
Dans le périmètre inclus dans l’AMM mais non retenu pour le remboursement : hémophilie A avec inhibiteur
Compte tenu :
- des alternatives disponibles en prophylaxie, notamment le traitement de référence HEMLIBRA dont l’efficacité a été démontrée de façon plus robuste dans les études cliniques et désormais bien établie en pratique clinique et de l’absence de comparaison robuste de données comparatives robustes versus ces alternatives,
- des incertitudes relatives au profil de tolérance du concizumab, notamment sur le risque thromboembolique,
chez les patients âgés de plus de 12 ans atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) ayant développé des inhibiteurs du FVIII, ALHEMO (concizumab) n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique au regard des thérapies disponibles.
Clinical Benefit
| Substantial |
Le service médical rendu par ALHEMO (concizumab), solution injectable en stylo prérempli, est important en prophylaxie pour la prévention des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) avec inhibiteurs du FIX et âgés de 12 ans ou plus. La Commission conditionne le maintien du SMR important à sa réévaluation dans un délai maximal de 3 ans, sur la base des résultats finaux de l’étude EXPLORER 7 évaluant l’efficacité et la tolérance à plus long terme d’ALHEMO (fin de l’étude prévue pour février 2027), des données du PUT-RD et de toutes nouvelles données disponibles. |
| Insufficient |
Le service médical rendu par ALHEMO (concizumab), solution injectable en stylo prérempli, est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale au regard des alternatives disponibles dans les autres situations de l’AMM en prophylaxie pour la prévention des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) avec inhibiteurs du FVIII et âgés de 12 ans ou plus. |
Clinical Added Value
| no clinical added value |
Compte tenu :
la Commission considère que ALHEMO (concizumab), solution injectable en stylo prérempli, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle de la prophylaxie pour la prévention des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) avec inhibiteurs du FIX et âgés de 12 ans ou plus, qui comprend les comparateurs pertinents (NOVOSEVEN (rFVIIa) et FEIBA (CCPa)). |
| Not applicable |
Dans les autres situations de l’AMM : sans objet. |
