BENLYSTA (bélimumab) - Lupus systémique actif

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 29 janv. 2026

Nature de la demande

Extension d'indication

L'essentiel

Avis favorable au remboursement en association au traitement habituel, chez les patients âgés de 5 ans et plus atteints de lupus systémique (LS) actif avec présence d’auto-anticorps et activité de la maladie élevée (définie par exemple par la présence d’anticorps anti-ADN natif et un complément bas) malgré un traitement standard.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge pour BENLYSTA 120 mg et 400 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion.

Pas de progrès de BENLYSTA 200 mg, solution injectable en stylo prérempli par rapport à BENLYSTA 120 mg et 400 mg (voie intraveineuse).

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Dans le traitement du lupus systémique de l’enfant, BENLYSTA (bélimumab) utilisé en association au traitement standard, doit être réservé aux enfants à partir de 5 ans ayant un lupus systémique actif avec présence d’auto-anticorps et activité de la maladie élevée (définie par exemple par la présence d’anticorps anti-ADN natif et un complément bas) après échec ou intolérance d’un traitement bien suivi par antipaludéens de synthèse, AINS, corticoïdes et éventuellement immunosuppresseurs en fonction des atteintes spécifiques. La Commission rappelle que le traitement par BENLYSTA (bélimumab) doit être instauré et surveillé par un médecin expérimenté dans le diagnostic et le traitement du lupus systémique.

Compte tenu du risque de réactions d’hypersensibilité et des réactions liées à la perfusion, sévères ou mettant en jeu le pronostic vital, BENLYSTA (bélimumab) doit être administré par un professionnel de santé qualifié et formé à l’administration d’un traitement par perfusion dans un environnement disposant des moyens nécessaires pour prendre en charge immédiatement ce type de réactions. Les patients doivent rester sous surveillance médicale pendant une période prolongée (plusieurs heures), après les 2 premières perfusions au minimum compte tenu de la possibilité d'une réaction retardée.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par BENLYSTA 120 mg et 400 mg (bélimumab), poudre pour solution à diluer pour perfusion, et BENLYSTA 200 mg (bélimumab), solution injectable en stylo prérempli, est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

Compte tenu :

du besoin médical insuffisamment couvert ;
des données d’efficacité chez l’adulte extrapolables à l’enfant sur la base des données pharmacocinétiques similaires chez l’adulte et l’enfant pour la voie intraveineuse ;
de l’absence de données chez les patients ayant des atteintes neurologiques sévères, alors que celles-ci constituent un facteur pronostique important dans l’évolution du LS juvénile ;
de l’absence de données robustes sur la qualité de vie ;
du profil de tolérance à court terme (recul de 1 an) globalement similaire à celui de l’adulte mais avec des inquiétudes sur la tolérance à long terme chez l’enfant en raison des risques importants identifiés tels que des réactions systémiques d’hypersensibilité à l’injection pouvant se manifester de façon retardée et des risques importants potentiels tels que des infections graves (notamment la leucoencéphalopathie multifocale progressive), des pathologies malignes et des troubles psychiatriques (dépression et comportements suicidaires) ;
de l’absence de données sur la croissance et le développement des enfants ;

la Commission considère que les spécialités BENLYSTA 120 mg et 400 mg (bélimumab), poudre pour solution à diluer pour perfusion, apportent comme chez l’adulte, une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge des enfants âgés de 5 ans et plus atteints de lupus systémique actif avec présence d’auto-anticorps et activité de la maladie élevée (définie par exemple par la présence d’anticorps anti-ADN natif et un complément bas) malgré un traitement standard, en association au traitement habituel.

V (absence)

Compte tenu :

du besoin médical insuffisamment couvert ;
des données d’efficacité chez l’adulte extrapolables à l’enfant sur la base des données pharmacocinétiques, similaires chez l’adulte et l’enfant pour la voie intraveineuse et similaires chez l’enfant pour la voie intraveineuse et la voie sous-cutanée ;
de l’absence de données chez les patients ayant des atteintes neurologiques sévères, alors que celles-ci constituent un facteur pronostique important dans l’évolution du LS juvénile ;
de l’absence de données robustes sur la qualité de vie ;
du profil de tolérance à court terme (recul de 1 an) globalement similaire à celui de l’adulte mais avec des inquiétudes sur la tolérance à long terme chez l’enfant en raison des risques importants identifiés tels que des réactions systémiques d’hypersensibilité à l’injection pouvant se manifester de façon retardée et des risques importants potentiels tels que des infections graves (notamment la leucoencéphalopathie multifocale progressive), des pathologies malignes et des troubles psychiatriques (dépression et comportements suicidaires) ;
de l’absence de données sur la croissance et le développement des enfants ;

la Commission considère que la spécialité BENLYSTA 200 mg (bélimumab), solution injectable en stylo prérempli, est un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu mineure (ASMR V) par rapport aux présentations déjà inscrites (BENLYSTA 120 mg et 400 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion) dans le traitement des enfants âgés de 5 ans et plus atteints de lupus systémique actif avec présence d’auto-anticorps et activité de la maladie élevée (définie par exemple par la présence d’anticorps anti-ADN natif et un complément bas) malgré un traitement standard, en association au traitement habituel.