Reason for request
Extension d'indication
L'essentiel
Avis favorable au remboursement dans « Traitement de l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez les patients adultes présentant une cardiomyopathie (ATTR-CM). »
Quel progrès ?
Pas de progrès dans la prise en charge.
Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?
Les patients atteints d’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire avec cardiomyopathie nécessitent une prise en charge spécialisée avec un suivi régulier par une équipe pluridisciplinaire (comportant notamment un cardiologue, un neurologue et un généticien).
En l’absence de comparaison directe possible lors du développement clinique du vutrisiran versus les autres spécialités ayant l’AMM dans l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez des patients adultes présentant une cardiomyopathie (ATTR-CM), AMVUTTRA (vutrisiran) ne peut être hiérarchisé par rapport à ses comparateurs cliniquement pertinents. Cependant, compte tenu du bénéfice attendu du vutrisiran sur la réduction de la mortalité toutes causes et des événements cardiovasculaires récurrents, ainsi que des modalités d’administration par voie sous cutanée tous les 3 mois avec une auto-injection possible par le patient, AMVUTTRA (vutrisiran) peut être positionné en 1ère intention, au même titre que VYNDAQEL (tafamidis).
Clinical Benefit
| Substantial |
Le service médical rendu par AMVUTTRA (vutrisiran) est important dans l’indication de l’AMM. |
Clinical Added Value
| no clinical added value |
Compte tenu :
- de la démonstration d’une supériorité du vutrisiran par rapport au placebo dans une étude de phase III (étude HELIOS-B), en double aveugle, sur :
- le critère de jugement principal composite qui comprenait la mortalité toutes causes et les événements cardiovasculaires récurrents, évalués à 30 mois, avec un HR de 0,718 dans la population totale (p=0,0118),
- et les critères de jugement secondaires cliniquement pertinents comprenant le 6 MWT, la mortalité toutes causes, l’évolution de l’insuffisance cardiaque, et notamment la qualité de vie par le score KCCQ-OS,
- des limites méthodologiques de l’étude HELIOS-B, avec notamment des amendements tardifs modifiant l’analyse du critère de jugement principal composite, qui affaiblissent la qualité de la démonstration,
- de l’absence d’étude clinique comparative versus les alternatives disponibles, en raison du développement concomitant du vutrisiran et de ses comparateurs cliniquement pertinents,
- du profil de tolérance du vutrisiran, qui semble favorable, avec un recul limité à 30 mois,
la Commission considère qu’AMVUTTRA (vutrisiran) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents. |
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
nASdXeT5ykC8MkAe
