REPATHA (evolocumab), anti-PCSK9

CARDIOLOGIE - Nouveau médicament et avis d'efficience

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 07 déc. 2017

Nature de la demande

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Progrès thérapeutique mineur dans les hypercholestérolémies familiales homozygotes non contrôlées

Intérêt clinique insuffisant dans les hypercholestérolémies hétérozygotes familiales ou non familiales et les dyslipidémies mixtes primaires

REPATHA a l’AMM dans les hypercholestérolémies primaires (hétérozygotes familiales et non familiales) ou les dyslipidémies mixtes et les hypercholestérolémies familiales homozygotes en association aux statines (excepté en cas d’intolérance ou de contre-indication aux statines).
Dans les hypercholestérolémies homozygotes, l’efficacité de REPATHA, en association à d’autres hypolipémiants, a été démontrée uniquement en termes de réduction des paramètres biologiques (LDL-c). L’efficacité en termes de morbi-mortalité n’a pas été démontrée.
Dans les hypercholestérolémies primaires et les dyslipidémies mixtes, il existe des alternatives thérapeutiques ayant fait la preuve de leur efficacité en termes de morbi-mortalité. Dans ce contexte, l’efficacité de l’evolocumab a été démontrée uniquement sur un critère biologique (réduction des taux de LDL-c) dans des études dans lesquelles la majorité des patients n’étaient pas traités à la dose maximale tolérée de statines et pour lesquels le niveau de risque cardiovasculaire n’a pas été systématiquement pris en compte.
Il persiste des incertitudes quant à son observance et sur sa tolérance, notamment sur les fonctions neurocognitives, le risque de diabète et la tolérance hépatique.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par REPATHA est important dans l’indication « Repatha est indiqué chez l'adulte et l'adolescent à partir de 12 ans présentant une hypercholestérolémie héréditaire homozygote en association avec d'autres thérapies hypolipidémiantes ».

Insuffisant

Le service médical rendu par REPATHA est insuffisant pour justifier sa prise en charge par la solidarité nationale dans les indications : « Repatha est indiqué chez l'adulte présentant une hypercholestérolémie primaire (hétérozygote héréditaire et non héréditaire) ou une dyslipidémie mixte, en complément d’un régime alimentaire :

en association avec une statine seule ou une statine avec d'autres thérapies hypolipidémiantes chez les patients ne pouvant atteindre les objectifs de LDL-C, sous statine à dose maximale tolérée ou,
seul ou en association avec d'autres thérapies hypolipidémiantes chez les patients intolérants aux statines, ou chez qui les statines sont contre-indiquées ».

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

IV (mineur)

L’ajout de REPATHA à un traitement hypolipidémiant optimal, utilisé à doses maximales, associé ou non à des aphérèses, chez les patients adultes présentant une hypercholestérolémie héréditaire homozygote (HFHo) non contrôlée, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV).

Therapeutic use