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STRENSIQ (asfotase alfa), enzymothérapie substitutive

MALADIE RARE - Nouveau médicament et avis d'efficience
Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 09 juin 2016

Nature de la demande

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Progrès thérapeutique important dans le traitement de l’hypophosphatasie

 

  • STRENSIQ a l’AMM dans le traitement enzymatique substitutif au long cours chez les patients atteints d’hypophosphatasie (HPP) dont les premiers signes sont apparus avant l'âge de 18 ans pour traiter les manifestations osseuses de la maladie.
  • Dans les formes périnatales/infantiles de la maladie, son efficacité a été observée dans deux études non comparatives et une étude comparative versus témoins historiques en termes d’amélioration radiologique des articulations des poignets et genoux (n=75 enfants). Des données exploratoires suggèrent une évolution favorable de la fonction respiratoire des patients traités par STRENSIQ.
  • Dans les formes juvéniles de la maladie, son efficacité a été observée sur un effectif plus faible (20 enfants et adultes) dans une étude comparative versus témoins historiques et une étude avec un groupe témoin non traité en termes d’amélioration radiologique des articulations des poignets et genoux, de la croissance, du handicap et de réduction des taux plasmatiques de PLP.
  • Sa prescription doit être réservée aux centres de référence des maladies rares du métabolisme du calcium et du phosphore et des maladies osseuses constitutionnelles (filière OSCAR) et uniquement pour les formes périnatales/infantiles (premières manifestations cliniques ≤ 6 mois) et les formes juvéniles symptomatiques (6 mois ≤ premières manifestations cliniques ≤ 18 ans) présentant des critères d’évolutivité.

 


Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par STRENSIQ est important dans le traitement enzymatique substitutif au long cours chez les patients atteints d’hypophosphatasie dont les premiers signes sont apparus avant l'âge de 18 ans pour traiter les manifestations osseuses de la maladie.


Amélioration du service médical rendu (ASMR)

II (important)

La Commission considère que STRENSIQ (asfotase alfa) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans le traitement enzymatique substitutif au long cours des patients atteints d’hypophosphatasie dont les premiers signes sont apparus avant l'âge de 18 ans pour traiter les manifestations osseuses de la maladie.


Ce produit fait l'objet d'un avis d'efficience rendu par la commission évaluation économique et de santé publique

le 10 mai 2016.

 

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