ALFALASTIN (alpha-1 antitrypsine humaine), inhibiteur de protéinases

PNEUMOLOGIE - Mise au point

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 01 juin 2017

Nature de la demande

Réévaluation SMR et ASMR

Pas d’avantage clinique démontré par rapport à la prise en charge habituelle de l'emphysème des patients déficitaires en alpha-1 antitrypsine.

ALFALASTIN a l’AMM dans le traitement substitutif des formes graves de déficit primitif en alpha-1 antitrypsine chez l’adulte de phénotype PiZZ ou PiSZ avec emphysème pulmonaire.
Le traitement est à mettre en œuvre le plus tôt possible, dès la manifestation des premiers signes d'emphysème. Il est à poursuivre soit de façon continue, surtout en cas d'emphysème très évolutif, soit par cures discontinues lors des poussées infectieuses broncho-pulmonaires.
La pertinence clinique de l’effet observé sur le ralentissement de la perte de densité parenchymateuse pulmonaire avec ALFALASTIN par rapport au placebo ne peut pas être estimée.

Service Médical Rendu (SMR)

Faible

Le service médical rendu par ALFALASTIN reste faible dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu de :

la gravité de la maladie,
du besoin thérapeutique,
l’absence de seuil défini de pertinence clinique de la perte de parenchyme pulmonaire, ne permettant pas d’estimer la pertinence clinique de l’effet observé sur le ralentissement de la perte de densité parenchymateuse pulmonaire avec l’alpha-1 antitrypsine par rapport au placebo,

ALFALASTIN n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la prise en charge actuelle des patients déficitaires en alpha-1 antitrypsine présentant un emphysème.