- Avis de la CT du 31 janvier 2018
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REFIXIA (nonacog bêta pégol), facteur anti-hémophilique (facteur IX)
Nature de la demande
Intérêt clinique insuffisant pour justifier son remboursement dans l’hémophilie B en raison d’incertitudes sur les conséquences à long terme de l’accumulation de PEG dans les tissus
REFIXIA a l’AMM dans le traitement et la prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’une hémophilie B à partir de 12 ans.
Il s’agit d’un facteur IX à demi-vie prolongée par le biais de la conjugaison à une molécule de polyéthylène-glycol (PEG) de 40 kD. Les deux FIX à demi-vie prolongée déjà disponibles sont dépourvus de PEG.
En l’état actuel des connaissances, on ne peut exclure les potentiels risques à long terme liés à l’accumulation des molécules de PEG dans les tissus, en particulier dans les plexus choroïdes.
Service Médical Rendu (SMR)
| Insuffisant |
Le service médical rendu par REFIXIA est insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale dans l’indication de l’AMM. |
