- Avis de la CT du 18 avril 2018
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TASIGNA (nilotinib), inhibiteur de tyrosine kinase (ITK)
Nature de la demande
Intérêt clinique important dans le traitement des enfants atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) à chromosome Philadelphie positive (Ph+) en phase chronique en cas de résistance ou d’intolérance à l’imatinib, et progrès thérapeutique mineur dans la stratégie thérapeutique.
Intérêt clinique insuffisant pour justifier son remboursement dans le traitement des enfants atteints de la LMC Ph+ en phase chronique nouvellement diagnostiquée.
TASIGNA a l’AMM dans le traitement des patients pédiatriques atteints de LMC Ph+ en phase chronique nouvellement diagnostiquée ainsi qu’en cas de résistance ou d’intolérance à l’imatinib.
Chez les enfants, son efficacité est démontrée à court terme sur les réponses, cytogénétique et moléculaire, sans démonstration d’efficacité sur la mortalité.
Il apporte une réponse au besoin médical non couvert chez les enfants résistants ou intolérants à l’imatinib, traitement de référence de 1e ligne.
Compte tenu des données limitées et de l’absence de comparaison directe versus imatinib, sa place n’est pas établie chez les enfants nouvellement diagnostiqués.
Service Médical Rendu (SMR)
| Important |
le service médical rendu par les spécialités TASIGNA 150 mg et 200 mg est important chez les patients pédiatriques atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) à chromosome Philadelphie positive (Ph+) en phase chronique, résistants ou intolérants à l’imatinib. |
| Insuffisant |
le service médical rendu par les spécialités TASIGNA 150 mg et 200 mg est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale chez les patients pédiatriques atteints de LMC Ph+ en phase chronique nouvellement diagnostiquée. |
Amélioration du service médical rendu (ASMR)
| IV (mineur) |
Prenant en compte : - les données d’efficacité disponibles issues d’une cohorte de 33 patients qui montrent l’efficacité du nilotinib sur la réponse moléculaire majeure à court terme (critère principal évalué à 6 mois), - le recul limité sur l’efficacité et la tolérance (1ère analyse intermédiaire réalisée après 12 cycles), - le besoin médical non couvert chez les patients pédiatriques ayant une LMC Ph+ résistants ou intolérants au traitement de référence, l’imatinib, la Commission considère que TASIGNA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement des patients pédiatriques atteints d’une leucémie myéloïde chronique (LMC) à chromosome Philadelphie positive (Ph+) en phase chronique, résistants ou intolérants à l’imatinib. |
| Sans objet |
LMC Ph+ en phase chronique nouvellement diagnostiquée : Sans objet |
