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XERMELO (télotristat)

GASTRO-ENTEROLOGIE / CANCEROLOGIE - Nouveau médicament
Opinions on drugs - Posted on Mar 22 2019

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Low clinical benefit in the event of severe diarrhoea due to carcinoid syndrome but no demonstrated clinical added value in the therapeutic strategy

  • XERMELO has a marketing authorisation in the treatment of carcinoid syndrome diarrhoea in combination with somatostatin analogue (SSA) therapy in adults inadequately controlled by SSA therapy.
  • The efficacy/adverse effects ratio has not been adequately established: low effect size compared to placebo, and no clinical relevance for the reduction in average bowel movement frequency after 12 weeks, no effect on flushing and abdominal pain, and a safety profile determined in the short term and in a limited number of patients.
  • Additional data suggest that a more clinically relevant reduction in the number of bowel movements may be possible in “responder” patients, without it being able to identify these patients in advance. It is essential that use of the treatment be reassessed after the first 12 weeks, at the latest.
  • It is a second-line treatment in the event of severe diarrhoea resistant to SSA therapy.

Clinical Benefit
Low

Le service médical rendu par XERMELO 250 mg, comprimé pelliculé est faible dans l’indication de l’AMM.

Clinical Added Value
no clinical added value

Compte-tenu :

  • de la démonstration de la supériorité du télotristat en association aux analogues de la somatostatine par rapport au placebo en termes de variation du nombre moyen de selles journalières après 12 semaines de traitement chez des patients ayant une tumeur neuroendocrine métastatique bien différenciée et un syndrome carcinoïde, avec au moins 4 selles/j quotidiennes malgré un traitement par analogue de la somatostatine ;
  • de la quantité d’effet supplémentaire faible et dont la pertinence clinique est discutable (réduction de -0,81 selles par jour après 12 semaines de traitement),
  • des incertitudes sur la quantité d’effet réelle dans la mesure où plus de patients du groupe traité ont reçu des traitements concomitants que dans le groupe placebo,
  • des résultats exploratoires qui suggèrent un intérêt clinique, dans un sous-groupe de patients répondeurs (c’est-à-dire ayant une diminution du nombre de selles d’au moins 30%) sans que l’on puisse les identifier a priori, et sans démonstration robuste d’efficacité ;
  • de l’absence d’efficacité démontrée sur les flushs et les douleurs abdominales,
  • du profil de tolérance établi uniquement à court terme et chez un nombre limité de patients,

XERMELO n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans le traitement de la diarrhée du syndrome carcinoïde en association avec un analogue de la somatostatine (ASS) chez l’adulte, en cas de contrôle insuffisant avec le traitement par ASS.

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