ORKAMBI (ivacaftor/ lumacaftor)

MALADIE RARE - Nouvelle indication

Opinions on drugs - Posted on Dec 12 2019

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Intérêt clinique important et progrès thérapeutique mineur dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants > 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.

ORKAMBI granulés en sachet a l’AMM dans le traitement de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
Une étude de phase III non comparative a essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la 1^ère partie de l’étude d’une durée de 2 semaines) et la tolérance (critère de jugement principal de la 2^departie de l’étude d’une durée 24 semaines) de ORKAMBI chez des enfants âgés de 2 ans à 5 ans.
Le profil de tolérance d’ORKAMBI apparait acceptable chez les enfants de cette tranche d’âge, avec un recul limité à un maximum de 26 semaines de traitement dans l’étude.

Clinical Benefit

Substantial

Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM.

Clinical Added Value

minor

Compte tenu :

d’une efficacité et d’une tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans qui apparaissent similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 6 ans et plus, reposant sur :
- les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée de 24 semaines) d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans,
- le profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans,
du recul limité à un maximum de 26 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,
du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,

la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.