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OCALIVA (acide obéticholique)

Biliary cholangitis - Reevaluation
Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 29 mai 2020

Nature de la demande

Réévaluation ASMR

Réévaluation.

Avis favorable au remboursement dans le traitement de la cholangite biliaire primitive (anciennement appelée « cirrhose biliaire primitive ») en association avec l’acide ursodésoxycholique (AUDC) chez les adultes ayant une réponse insuffisante à l’AUDC ou en monothérapie chez les adultes qui ne tolèrent pas l’AUDC.

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge de la maladie.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Le traitement de 1ère intention de la cholangite biliaire primitive repose sur la prescription d’acide ursodésoxycholique (AUDC) quel que soit le stade de la maladie. L’efficacité de l’AUDC est d’autant meilleure que le traitement est débuté à un stade précoce de la maladie. Le bézafibrate est utilisé hors AMM chez les patients non répondeurs ou intolérants à l’AUDC.

Au stade très avancé de la maladie, devenu très rare sous AUDC, une transplantation hépatique est souvent nécessaire.

Place du médicament

OCALIVA (acide obéticholique) est un traitement de deuxième intention, qui peut être prescrit soit en association avec l’AUDC en cas de réponse insuffisante à l’AUDC ou en monothérapie uniquement en cas d’intolérance à l’AUDC.

Recommandation particulière

La dose initiale et l'adaptation de la dose chez les patients atteints de cholangite biliaire primitive dépendent de la fonction hépatique du patient.


Service Médical Rendu (SMR)
Important

Le service médical rendu par OCALIVA (acide obéticholique) est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
V (absence)

Compte tenu :

  • des résultats de la phase d’extension ouverte à 3 ans de l’étude clinique de phase III (POISE) suggérant une efficacité maintenue sur des critères de jugement biologiques,
  • des caractéristiques des patients inclus dans cette étude qui étaient majoritairement à un stade précoce de la maladie, et de l’absence de donnée robuste sur l’efficacité de l’acide obéticholique pour des stades plus avancés et plus sévères de la maladie,
  • en attente de donnée robuste sur la régression de la fibrose hépatique (critère de substitution), mais surtout de données cliniques (survie sans transplantation, décompensation de la maladie) notamment aux stades avancés de la maladie,
  • de la faiblesse des données disponibles sur l’utilisation d’OCALIVA (acide obéticholique) en monothérapie, situation néanmoins rare,
  • du profil de tolérance faisant ressortir :
    • le prurit (qui est un symptôme de la maladie) comme un événement indésirable fréquent, motivant des arrêts de traitement,
    • des lésions hépatiques identifiées comme risque important potentiel dans le plan de gestion des risques,

la commission de la Transparence considère qu’OCALIVA (acide obéticholique) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique du traitement de la cholangite biliaire primitive chez les adultes ayant une réponse insuffisante à l’AUDC ou en monothérapie chez les adultes qui ne tolèrent pas l’AUDC.

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