PROLASTIN (alpha-1 antitrypsine humaine)

Rare disease - First assessment

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 24 juil. 2020

Nature de la demande

Inscription

Première évaluation.

Avis favorable au remboursement dans le traitement adjuvant à long terme de patients souffrant d’un déficit en alpha-1 antitrypsine [phénotypes PiZZ, PiZ(null), Pi(null, null), et PiSZ] dans les limites d'une obstruction modérée à sévère des voies respiratoires (VEMS 35–60%) et de l'évaluation de l'état clinique (handicap).

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge actuelle des patients déficitaires en alpha-1 antitrypsine.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

La prise en charge médicamenteuse des patients ayant un emphysème par déficit en alpha-1 antitrypsine est la même que celle de tout patient atteint de bronchopneumopathie chronique obstructive. Elle comprend essentiellement les bronchodilatateurs et les corticostéroïdes inhalés en association fixe aux bêta 2 agonistes de longue durée d’action chez les malades à risque d’exacerbations.

La substitution en alpha-1 antitrypsine est le seul traitement spécifique du déficit en alpha-1 antitrypsine.

Place du médicament

PROLASTIN (alpha-1 antitrypsine humaine) est un traitement substitutif de première intention en cas de déficit en alpha-1 antitrypsine [phénotypes PiZZ, PiZ(null), Pi(null, null), et PiSZ] dans les limites d'une obstruction modérée à sévère des voies respiratoires (VEMS 35–60%) et de l'évaluation de l'état clinique (handicap).

Service Médical Rendu (SMR)

Faible

Le service médical rendu par PROLASTIN (alpha-1 antitrypsine humaine) est faible dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

des données cliniques disponibles notamment une étude randomisée, en double aveugle versus placebo déjà évaluées par la commission dans le cadre de l’évaluation des autres spécialités à base d’alpha-1 antitrypsine humaine,
de l’absence de définition d’un seuil de pertinence clinique permettant d’estimer la pertinence clinique de l’effet observé sur le ralentissement de la perte de densité parenchymateuse pulmonaire avec l’alpha-1 antitrypsine par rapport au placebo,
du besoin médical actuellement partiellement couvert par 2 spécialités à base d’alpha-1 antitrypsine humaine, mais de la nécessité de disposer d’alternatives supplémentaires pour pallier les situations de tension d’approvisionnement ou de pénurie qui ont été antérieurement rapportées avec les 2 spécialités disponibles,

la Commission considère que PROLASTIN (alpha-1 antitrypsine humaine) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge actuelle des patients déficitaires en alpha-1 antitrypsine.