CRYSVITA (burosumab)

Prise en charge temporaire.

Dans l’indication du traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X chez les adolescents présentant des signes radiographiques d’atteinte osseuse et chez les adultes :

• chez les patients actuellement traités par burosumab dans le cadre de l’indication pédiatrique et pour lesquels une interruption de traitement n’est pas envisageable,
• chez les patients adultes symptomatiques (douleurs, raideurs, fatigue…) et ayant une maladie active avec atteinte structurale (pseudo-fractures, fractures, arthrose précoce, enthésiopathies…) avec altération majeure de leur qualité de vie (sujet jeune avec aide technique, arrêt d’activité professionnelle, prise de poids…) voire nécessitant une intervention chirurgicale orthopédique (afin d’assurer d’une bonne consolidation osseuse) malgré un traitement conventionnel ou en cas de contre-indication ou d’intolérance au traitement conventionnel.

La spécialité CRYSVITA (burosumab) est destinée à traiter une maladie handicapante et rare.

Il n’existe pas de comparateur pertinent, au regard des connaissances médicales avérées, à cette spécialité, dans les indications considérées.

Dans la mesure où la maladie est handicapante et qu’il n’existe pas de comparateur cliniquement pertinent à CRYSVITA (burosumab), il existe un risque grave et immédiat pour la santé du patient de différer le traitement.

CRYSVITA (burosumab), dans les indications considérées, est susceptible d’être innovant.

CRYSVITA (burosumab), dans les indications considérées, est susceptible de présenter, au vu des résultats des études cliniques, une efficacité cliniquement pertinente et un effet important, au regard desquels ses effets indésirables sont acceptables.