Avis n° 2021.0074/DC/SEM du 21 octobre 2021 du collège de la Haute Autorité de santé relatif au projet d’arrêté limitant l’utilisation de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints de leucodystrophie métachromatique à certains établissements de santé

Les médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints de leucodystrophie métachromatique sont associés à des spécificités d’utilisation en matière de décision de traitement, de prescription, de circuit de fabrication, de modalités d’administration et de surveillance.

A ce jour, LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) est le seul médicament de thérapie génique ayant une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans cette indication et ayant été évalué par la Commission de la transparence de la HAS. Celle-ci a rendu le 21 avril 2021 un avis favorable à l'inscription de LIBMELDY sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités (uniquement chez les enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique. Elle a également formulé des recommandations relatives à la prise en charge de LIBMELDY compte tenu de la complexité de la procédure de thérapie génique, de son usage strictement limité à une population restreinte de patients atteints de leucodystrophie métachromatique et des incertitudes sur le maintien de son efficacité et de sa tolérance au long cours.

Le projet d’arrêté susvisé, soumis à la HAS pour avis, établit une liste de critères à remplir par les établissements de santé qui seront habilités à utiliser LIBMELDY pour le traitement des enfants atteints de leucodystrophie métachromatique, et confie la gestion de la liste des établissements répondant à ces critères à l'agence régionale de santé territorialement compétente.
Ces critères, établis en concertation avec les experts du domaine et les différentes parties prenantes, répondent aux exigences liées à l’administration de ce produit et aux recommandations faites par la Commission de la transparence dans son avis précité du 21 avril 2021.

Le Collège de la HAS est donc favorable au projet d’arrêté qui lui est soumis.