MYOZYME (alglucosidase alfa)

Réévaluation.

L’essentiel

Avis favorable au remboursement dans la forme tardive de la maladie de Pompe.

Traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide).

Myozyme est indiqué chez les patients adultes et pédiatriques de tous âges.

La réévaluation concerne uniquement les formes tardives de la maladie de Pompe.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

La prise en charge thérapeutique multidisciplinaire de la maladie est coordonnée par un médecin hospitalier en lien avec un centre de référence ou de compétences pour les maladies métaboliques ou neuromusculaires et en lien avec le médecin traitant.
Le traitement spécifique de la maladie de Pompe repose sur une enzymothérapie substitutive.

Les objectifs du traitement sont les suivants :

• améliorer ou stabiliser l’hypertrophie et la fonction cardiaques en cas d’atteinte initiale (forme infantile) ;
• stabiliser ou ralentir la dégradation de la faiblesse musculaire et éviter ou retarder la perte de la marche ;
• stabiliser ou ralentir la dégradation de la fonction respiratoire et éviter ou retarder le recours à la ventilation assistée.

Place du médicament :

MYOZYME (alpha alglucosidase) est la seule enzyme de substitution disposant d’une AMM dans la maladie de Pompe.