Décision n° 2022.0083/DC/SEM du 17 mars 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité XENPOZYME

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité XENPOZYME (olipudase alfa) dans l'indication « traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes ».