Depuis le 1^er juillet 2021, l'accès précoce aux médicaments innovants est accordé par la HAS après avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) sur leur présomption d’efficacité et de sécurité. Dix mois après l’entrée en vigueur de cette réforme prévue par la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021, la HAS et l’ANSM dressent un premier bilan positif de ce dispositif qui permet d’accélérer et faciliter l’accès des patients aux médicaments innovants : près de 100 demandes déposées, des évaluations et des décisions rendues dans des délais courts (60 jours en moyenne, 35 pour les traitements de la Covid-19) et 40 médicaments rendus accessibles. Fort de ces constats, et dans un souci d’affiner encore le dispositif, la HAS, après échange avec l’ANSM, fait évoluer certains principes d’évaluation décrits dans sa doctrine.

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité UPLIZNA (inebilizumab) dans l'indication « en monothérapie dans le traitement des troubles du spectre de la neuromyélite optique (TSNMO) chez les patients adultes qui sont séropositifs pour les immunoglobulines G antiaquaporine-4 (AQP4-IgG ».

Nouvelle indication

Avis favorable au remboursement chez les patients âgés de 6 ans et plus, en traitement additionnel des formes récidivantes ou réfractaires de la granulomatose éosinophilique avec polyangéite.

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge des formes récidivantes ou réfractaires de la granulomatose éosinophilique avec polyangéite.

Inscription (solution buvable) et nouvelle indication (comprimé).

Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire active (polyarthrite à facteur rhumatoïde positif [RF+] ou négatif [RF-] et oligoarthrite étendue) et du rhumatisme psoriasique (RP) juvénile chez les patients âgés de 2 ans et plus, ayant présenté une réponse inadéquate à un traitement par DMARD antérieur.

Le tofacitinib peut être administré en association au méthotrexate (MTX) ou en monothérapie en cas d’intolérance au MTX ou lorsque la poursuite du traitement avec le MTX est inadaptée.

Pas de progrès dans la prise en charge.

Nouvelles indications

Avis favorable au remboursement dans le :

• Traitement du cancer de la prostate hormono-dépendant localisé à haut risque ou localement avancé en association avec une radiothérapie.
• Traitement néoadjuvant à une radiothérapie chez les patients présentant un cancer de la prostate hormono-dépendant localisé à haut risque ou localement avancé.

Pas de progrès dans la prise en charge.

Nouvelles indications

Avis favorable au remboursement chez les enfants et adolescents à partir de 10 ans présentant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe), insuffisamment contrôlée (LDL-c > 1,30 g/L) par un traitement oral maximal toléré, en complément d’un régime alimentaire, et :

• en association à un traitement hypolipémiant optimisé ;
• ou en monothérapie en cas de contre-indication ou d’intolérance avérée à la fois aux statines et à l’ézétimibe.

Avis favorable au remboursement chez les enfants et adolescents âgés de 10 et 11 ans, présentant une hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) en association avec d’autres thérapies hypolipémiantes.

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations cliniques de l’AMM, notamment en cas de traitement hypolipémiant non optimisé.

Pas de progrès dans la prise en charge chez les patients présentant une HFHe.

Un progrès dans la prise en charge chez les patients présentant une HFHo.

Nouvelle indication

Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’infection chronique par le virus de l’hépatite C (VHC) chez les patients âgés de 12 ans et plus et pesant au moins 30 kg.

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Mise à disposition d’une nouvelle présentation.

Avis favorable au remboursement dans l’extension d’indication au traitement de la tuberculose pulmonaire multirésistante (TB-MR) chez les adultes, les adolescents, les enfants et les nourrissons ayant un poids corporel supérieur ou égal à 10 kg, lorsque l’utilisation d’un autre schéma thérapeutique efficace est impossible pour des raisons de résistance ou d’intolérance.

Un progrès thérapeutique dans la stratégie de prise en charge de la tuberculose multirésistante.

Nouvelle indication et mise à disposition de nouvelles présentations.

Avis favorable au remboursement dans l’extension d’indication au traitement de l’infection chronique par le virus de l’hépatite C (VHC) chez les enfants âgés de 3 ans à moins de 6 ans.

Avis favorable au remboursement des nouvelles présentations EPCLUSA (sofosbuvir/velpatasvir) 200 mg/50 mg et 150 mg/ 37,5 mg, en granulés enrobés en sachet chez les enfants à partir de 6 ans dans les mêmes conditions que les présentations déjà inscrites.

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.