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UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) - Maladie rare

Décision d'accès précoce - Posted on Dec 22 2022

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) dans l'indication « traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aro-matic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère »

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