Décision n°2022.0479/DC/SEM du 15 décembre 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité UPSTAZA

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) dans l'indication « traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aro-matic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère »