XENPOZYME (olipudase alfa) - Maladie rare

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 03 août 2023

Nature de la demande

Inscription

Inscription : Primo-inscription.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans le traitement enzymatique substitutif des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes.

Quel progrès ?

Pas de progrès de la nouvelle présentation par rapport à la présentation déjà disponible.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par XENPOZYME (olipudase alfa) est important dans l’indication de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la présentation déjà inscrite.