POMBILITI (cipaglucosidase alfa) - OPFOLDA (miglustat) en association - Forme tardive maladie de Pompe

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 03 août 2023 - Mis à jour le 08 sept. 2023

Autorisation d’accès précoce refusée aux spécialités POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) dans l'indication « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) est indiqué dans le traitement à long terme des patients adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) en cas d’échec à un traitement enzymatique substitutif ».