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LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) - Leucodystrophie métachromatique
Décision d'accès précoce -
Posted on
Oct 06 2023
Renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité LIBMELDY dans l’indication suivante : « Traitement de la leucodystrophie métachromatique caractérisée par des mutations bialléliques du gène de l’ARSA entraînant une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA chez les enfants asymptomatiques, sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) ».
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