POMBILITI (cipaglucosidase alfa) / OPFOLDA (miglustat) - Maladie de Pompe

Primo-inscription.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement uniquement dans l’indication « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) est un traitement enzymatique substitutif à long terme indiqué en association avec le stabilisateur enzymatique (le miglustat) dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) chez les patients préalablement traités par traitement enzymatique substitutif. »

Avis défavorable au remboursement dans « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) est un traitement enzymatique substitutif à long terme indiqué en association avec le stabilisateur enzymatique (le miglustat) dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) chez les patients naïfs de traitement enzymatique substitutif. »

Quel progrès ?

Pas de progrès par rapport à MYOZYME (alglucosidase alfa).

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Compte tenu des résultats observés dans le sous-groupe de patients préalablement traités par alglucosidase alfa qui suggèrent une efficacité cliniquement pertinente avec une tolérance acceptable, POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) est une possibilité thérapeutique supplémentaire chez les patients en échec d’alglucosidase alfa.

Aucune donnée n’est disponible sur l’efficacité et la tolérance de POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) chez les patients préalablement traités par avalglucosidase alfa (NEXVIADYME).

Compte tenu du faible effectif de patients naïfs de traitement enzymatique inclus dans l’étude de phase 3 et de l’absence de résultat présumant d’une efficacité chez ces patients, POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique chez les patients naïfs de traitement enzymatique substitutif.