ELFABRIO (pegunigalsidase alfa) - Maladie de Fabry

Primo-inscription.

L'essentiel

Avis défavorable au remboursement dans le « traitement enzymatique substitutif au long cours chez les patients adultes présentant une maladie de Fabry (déficit en alpha-galactosidase) dont le diagnostic a été confirmé ».

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Compte tenu :

• des résultats de l’étude BALANCE, ayant démontré la non infériorité d’ELFABRIO versus agalsidase bêta à 24 mois (analyse finale) mais pas à 12 mois (analyse intermédiaire) chez des patients prétraités par l’agalsidase bêta, avec une limite de non-infériorité discutable et sans bras placebo, ce qui limite l’interprétation des résultats ;
• de l’incertitude sur l’efficacité ne permettant d’exclure une perte de chance pour les patients, sans aucun autre avantage apporté (notamment en termes de tolérance ou de commodité d’emploi) par ELFABRIO (pegunigalsidase alfa) par rapport aux autres traitements disponibles ;
• de l’étude BRIDGE non comparative réalisée sur un faible effectif de patients et une durée plus courte (12 mois) que l’étude BALANCE ne permettant pas de lever le doute sur l’efficacité d’ELFABRIO (pegunigalsidase alfa) ;
• des comparaisons indirectes non exploitables car comportant de nombreuses limites méthodologiques ;

ELFABRIO (pegunigalsidase alfa) n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique de la maladie de Fabry.