MYOZYME (alglucosidase alfa) - Maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 04 mars 2024

Nature de la demande

Inscription

Modification des conditions de l'inscription.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement en ville dans le traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide). MYOZYME est indiqué chez les patients adultes et pédiatriques de tous âges.

Service Médical Rendu (SMR)

Important	Le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) est important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe.
Faible	Le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) est faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

III (modéré)	MYOZYME (alpha alglucosidase) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe.
IV (mineur)	MYOZYME (alpha alglucosidase) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe.