SOGROYA (somapacitan) - Déficit en hormone de croissance

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 04 mars 2024

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L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans « le traitement substitutif de l’hormone de croissance (GH) endogène chez les enfants âgés de 3 ans et plus, et les adolescents présentant un retard de croissance dû à un déficit en hormone de croissance (GHD pédiatrique), et chez les adultes présentant un déficit en hormone de croissance (GHD adulte). »

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Dans le traitement substitutif de l’hormone de croissance endogène chez l’enfant et l’adolescent.

L’initiation d’un traitement pour un traitement substitutif de l’hormone de croissance endogène chez l’enfant et l’adolescent nécessite de remplir trois conditions :

Un diagnostic de déficit en GH dûment prouvé par des explorations appropriées ;
Une taille ≤ - 2 SDS selon les données de référence françaises ;
Une vitesse de croissance au cours de l’année écoulée inférieure à la normale pour l’âge (-1 SDS) ou < 4 cm/an.

La recherche d’une cause organique au déficit (IRM ou scanner hypophysaire) et d’éventuels déficits hypophysaires associés est une étape importante de la prise en charge initiale du patient.

Suivi du traitement

Il existe des patients non-répondeurs, mais seul le suivi permet de les repérer (aucun facteur prédictif).

Les enfants traités par hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) seront vus en consultation tous les 3 mois pour évaluer cliniquement l’efficacité de la rhGH et les éventuels effets indésirables. Une fois par an le spécialiste devra réévaluer l’intérêt de la poursuite du traitement. Le gain de croissance après la première année de traitement doit avoir été d’au moins 2 cm par rapport à l’année précédant la mise sous traitement pour conclure à l’efficacité. Les années suivantes, la vitesse de croissance doit être au moins égale à la moyenne pour l’âge chronologique et/ou pour l’âge osseux et meilleure qu’avant traitement.

Le traitement devra être interrompu définitivement :

en cas d’apparition ou d’évolution d’un processus tumoral ;
en cas d’inefficacité du traitement : vitesse de croissance sous traitement inférieure à 3 cm/an quel que soit l’âge, après la première année ;
à la soudure des épiphyses, constatée sur les radiographies.

Lorsque le déficit somatotrope est secondaire à une lésion intracrânienne, des explorations devront être réalisées régulièrement en collaboration avec les oncologues ou les neurochirurgiens afin de dépister une éventuelle progression ou rechute.

SOGROYA (somapacitan) d’administration hebdomadaire est un médicament de 1ère intention dans le traitement substitutif de l’hormone de croissance endogène chez les enfants âgés de 3 ans et plus, et les adolescents atteints de retard de croissance dû à un déficit en hormone de croissance et chez les adultes présentant un déficit en hormone de croissance.

Compte tenu de la non-infériorité démontrée sur la vitesse de croissance annualisée, du somapacitan par rapport à la somatostatine dans une étude chez l’enfant et de l’absence de données comparatives chez l’adulte. Il s’agit d’une nouvelle option thérapeutique par rapport aux injections quotidiennes de somatropine dans les 2 indications et hebdomadaires de somatrogon pour le GHD chez les enfants et les adolescents âgés de 3 ans et plus.

Il est à noter que le somapacitan ne doit pas être utilisé en cas de preuve d’une activité tumorale. Les tumeurs intracrâniennes doivent être inactives et tout traitement antitumoral devra être terminé avant de commencer le traitement par le somapacitan. Le traitement doit être interrompu en cas de signes de croissance de la tumeur (voir rubrique 4.3 du RCP).

Les patients en état critique aigu souffrant de complications après une intervention chirurgicale à cœur ouvert, une intervention chirurgicale de l’abdomen, un polytraumatisme accidentel, une insuffisance respiratoire aiguë ou des pathologies similaires ne doivent pas être traités par le somapacitan. Le résumé des caractéristiques du produit (RCP) et le Plan de Gestion des Risques (PGR) doivent être respectés

Dans le traitement substitutif de l’hormone de croissance endogène chez l’adulte.

Le traitement est justifié seulement si l’ensemble des conditions suivantes est rempli :

Les résultats des tests biologiques appropriés sont en dessous des seuils validés pour établir un diagnostic de déficit somatotrope sévère
Le patient a une détérioration marquée de la qualité de vie (fatigabilité, difficulté à l’effort) ainsi qu’une modification de la composition corporelle (adiposité abdominale avec augmentation du rapport taille/hanches)
Si le déficit somatotrope a débuté à l’âge adulte, il doit être associé à au moins un autre déficit hormonal dûment diagnostiqué (hormis l’hypoprolactinémie). SOGROYA (somapacitan) d’administration hebdomadaire est un médicament de 1ère intention dans le traitement substitutif de l’hormone de croissance endogène chez les enfants âgés de 3 ans et plus, et les adolescents atteints de retard de croissance dû à un déficit en hormone de croissance et chez les adultes présentant un déficit en hormone de croissance.

Compte tenu de la non-infériorité démontrée sur la vitesse de croissance annualisée, du somapacitan par rapport à la somatropine dans une étude chez l’enfant, de l’absence de comparaison au somatrogon en raison de leur développement concomitant, et de l’absence de donnée comparative versus somatropine chez l’adulte, il s’agit d’une nouvelle option thérapeutique par rapport aux injections quotidiennes de somatropine dans les 2 indications et hebdomadaires de somatrogon pour le GHD chez les enfants et les adolescents âgés de 3 ans et plus.

Il est à noter que le somapacitan est contre-indiqué en cas de preuve d’une activité tumorale ainsi que chez les patients en état critique aigu souffrant de complications après une intervention chirurgicale à cœur ouvert, une intervention chirurgicale de l’abdomen, un polytraumatisme accidentel, une insuffisance respiratoire aiguë ou des pathologies similaires ne doivent pas être traités par le somapacitan (voir rubrique 4.3 du RCP).

Recommandations particulières

La Commission recommande le statut de médicament d’exception pour SOGROYA (somapacitan).

Service Médical Rendu (SMR)

Important	Le service médical rendu par SOGROYA (somapacitan) 5 mg/1,5 ml, 10 mg/1,5 ml, 15 mg/1,5 ml, solution injectable en stylo prérempli est important dans le traitement substitutif de l’hormone de croissance (GH) endogène chez les enfants âgés de 3 ans et plus, et les adolescents atteints d’un retard de croissance dû à un déficit en hormone de croissance (GHD pédiatrique).
Modéré	Le service médical rendu par SOGROYA (somapacitan) 5 mg/1,5 ml, 10 mg/1,5 ml, 15 mg/1,5 ml, solution injectable en stylo prérempli est modéré dans le traitement substitutif de l’hormone de croissance (GH) endogène chez les adultes atteints d’un déficit en hormone de croissance (GHD adulte).

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

SOGROYA (somapacitan) 5 mg/1,5 ml, 10 mg/1,5 ml, 15 mg/1,5 ml, solution injectable en stylo prérempli n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à NORDITROPINE (somatropine) dans le traitement substitutif de l’hormone de croissance (GH) endogène chez les enfants âgés de 3 ans et plus, et les adolescents présentant un retard de croissance (GHD pédiatrique).

SOGROYA (somapacitan) 5 mg/1,5 ml, 10 mg/1,5 ml, 15 mg/1,5 ml, solution injectable en stylo prérempli n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle du traitement substitutif de l’hormone de croissance (GH) endogène chez les adultes présentant un GHD adulte qui comprend les comparateurs per-tinents cités dans le paragraphe 2.3.