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AMGLIDIA (glibenclamide) - Diabète sucré néonatal

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 29 avr. 2024

Nature de la demande

Réévaluation ASMR

Réévaluation.

 

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans « AMGLIDIA suspension est indiqué pour traiter le diabète sucré néonatal chez les nouveau-nés, les nourrissons et les enfants. Les sulfonylurées comme AMGLIDIA se sont révélées efficaces chez les patients présentant des mutations des gènes codant pour le canal potassique dépendant de l'ATP de la cellule bêta et un diabète sucré néonatal transitoire lié au chromosome 6q24 ».

 

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

AMGLIDIA (glibenclamide) est le seul traitement de première intention indiqué dans le diabète néonatal et doit être instauré le plus précocement possible, après l’établissement du diagnostic de diabète néonatal, et le rétablissement d’un équilibre métabolique en cas d’acidocétose inaugurale, et sans attendre la confirmation génétique du diagnostic.

En cas de diagnostic confirmant une mutation des gènes codant pour le canal potassique dépendant de l'ATP de la cellule bêta ou un diabète sucré néonatal lié au chromosome 6q24, AMGLIDIA (glibenclamide) est le seul traitement recommandé.

La forme galénique d’AMGLIDIA (glibenclamide), en suspension buvable, facilite son administration dans la population pédiatrique.

En l’absence d’amélioration sous AMGLIDIA (glibenclamide), le traitement doit être interrompu et un traitement par insuline envisagé.


Service Médical Rendu (SMR)
Non précisé

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
IV (mineur)

Compte tenu :

  • de l’évaluation initiale d’AMGLIDIA (glibenclamide) reposant notamment sur une étude de l’acceptabilité et de la tolérance du changement de traitement par glibenclamide en comprimé vers la suspension buvable AMGLIDIA (glibenclamide) portant sur 10 patients, et du constat par la Commission de l’absence de donnée robuste sur l’impact d’AMGLIDIA (glibenclamide) sur les symptômes neurologiques de la maladie,
  • des nouvelles données visant à étayer l’impact d’AMGLIDIA (glibenclamide) sur les symptômes neurologiques de la maladie reposant uniquement sur une revue de la littérature de faible niveau de preuve suggérant un bénéfice neurologique, mais sans valeur démonstrative de ce bénéfice,
  • des incertitudes sur l’efficacité au long terme d'AMGLIDIA (glibenclamide) en l’absence de donnée fournie susceptible de l’étayer,
  • du profil de tolérance actualisé d'AMGLIDIA (glibenclamide) qui apparait favorable,
  • de l’intérêt médical de disposer d’un médicament sous une forme galénique adaptée à la population pédiatrique et facilitant son administration, dans cette maladie rare et grave,

la Commission considère qu’AMGLIDIA 0,6 mg/mL et 6 mg/mL (glibenclamide) suspension buvable avec seringue apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle.

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