RYSTIGGO (rozanolixizumab) - Myasthénie

Primo-inscription.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement uniquement « en addition au traitement standard, incluant les immunosuppresseurs de première ligne, chez les patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée et présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (R-ACh) ou des anticorps anti-tyrosine kinase spécifique du muscle (MuSK) restant symptomatiques. »

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM.

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Dans le périmètre du remboursement :

Compte-tenu :

• de la démonstration de la supériorité du rozanolixizumab par rapport au placebo,
• dans un contexte où la majorité des patients recevaient à l’inclusion puis concomitamment des traitements anti-myasthéniques ; les principaux traitements reçus ayant été pour 64,5 % des corticoïdes à usage systémique, 51,5 % des immunosuppresseurs (principalement azathioprine [28 %] et mycophénolate mofétil [10 %]) et 86 % des anticholinestérasiques ;

RYSTIGGO (rozanolixizumab) est un traitement de première intention en addition au traitement standard, incluant les immunosuppresseurs de première ligne, chez les patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée et présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh) ou des anticorps anti-tyrosine kinase spécifique du muscle (MuSK) restant symptomatiques malgré un traitement bien conduit.

Les données actuelles ne permettent pas de positionner RYSTIGGO (rozanolixizumab) par rapport au rituximab et aux traitements immunosuppresseurs de 2ème ligne et plus avec AMM (SOLIRIS [eculizumab], VYVGART [efgartigimod alfa], ULTOMIRIS [ravulizumab]) et ZILBRYSQ [zilucoplan]), en l’absence de donnée comparative.

Dans le périmètre inclus dans l’AMM mais non retenu pour le remboursement :

RYSTIGGO (rozanolixizumab) n’a pas de place dans une telle situation.

Pour rappel et conformément au RCP, le traitement par rozanolixizumab ne doit pas être instauré chez les patients présentant une infection active cliniquement importante tant que l’infection n’a pas disparu ou n’a pas été convenablement traitée. Par ailleurs des cas de méningite aseptique ont été rapportés après un traitement par rozanolixizumab à une dose plus élevée, avec guérison ultérieure sans séquelles après l’arrêt du traitement. En cas de symptômes compatibles avec une méningite aseptique (céphalées, pyrexie, raideur de la nuque, nausées, vomissements), un bilan diagnostique et un traitement doivent être mis en place conformément aux normes de soins.

Recommandations particulières

Prenant en compte la place dans la stratégie thérapeutique de RYSTIGGO (rozanolixizumab) restreinte en tant que traitement de première intention en addition au traitement standard, incluant les immunosuppresseurs de première ligne, chez les patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée et présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh) ou des anticorps anti-tyrosine kinase spécifique du muscle (MuSK) restant symptomatiques, la Commission recommande que l’indication de RYSTIGGO (rozanolixizumab) soit validée par concertation d’une équipe d’experts appartenant à la filière FILNEMUS. Une validation par une RCP pourra être proposée à la commission "thérapie innovante" de la filière FILNEMUS dans les situations où l’indication est plus difficile à poser.

La Commission regrette l’absence d’étude comparative par rapport au rituximab, traitement immunosuppresseur de 2ème intention cité par le PNDS 2015 et couramment utilisé hors AMM dans la pratique ; elle souligne qu’aucune donnée ne permet de privilégier l’usage de RYSTIGGO (rozanolixizumab) par rapport à celui-ci.

Enfin, la Commission recommande également une actualisation du PNDS « Myasthénie auto-immune » de 2015 pour intégrer les nouveaux traitements disponibles et la mise en place d’un registre national de la Myasthénie Auto-immune. La Commission réévaluera l’ensemble des médicaments dans l’indication concernée selon l’évolution des données cliniques et de la stratégie thérapeutique.