PRALUENT (alirocumab) - Hypercholestérolémie familiale hétérozygote chez les enfants et adolescents à partir de 8 ans

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 18 juin 2024

Nature de la demande

Extension d'indication

Extension d'indication.

L'essentiel

Avis favorable au remboursement en pédiatrie uniquement chez les enfants et adolescents à partir de 8 ans présentant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe) insuffisamment contrôlée (LDL-c > 130 mg/dL) par un traitement hypolipémiant oral à dose maximale tolérée, en complément d’un régime alimentaire, et :

en association à un traitement hypolipémiant optimisé ;
ou en monothérapie en cas de contre-indication ou d’intolérance avérée à la fois aux statines et à l’ézétimibe.

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations cliniques couvertes par l’indication AMM de la population pédiatrique.

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Dans le périmètre du remboursement :

PRALUENT (alirocumab) doit être utilisé en 3^ème intention chez les enfants et adolescents à partir de 8 ans présentant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote insuffisamment contrôlée (LDL-c > 130 mg/dL) par un traitement hypolipémiant oral à dose maximale tolérée, en complément des mesures hygiéno-diététiques et en association à un traitement oral hypolipémiant optimisé.

PRALUENT (alirocumab) peut être utilisé en monothérapie chez les enfants et adolescents à partir de 8 ans présentant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote uniquement en cas de contre-indication ou d’intolérance avérée à la fois aux statines et à l’ézétimibe.

Dans le périmètre inclus dans l’AMM mais non retenu pour le remboursement :

PRALUENT (alirocumab) n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique des autres situations cliniques couvertes par l’indication AMM de la population pédiatrique.

Recommandations particulières

La Commission recommande le statut de médicament d'exception et alerte sur le risque de mésusage chez les populations non éligibles à la prise en charge, incluant notamment les enfants et adolescents ne recevant pas un traitement hypolipémiant optimisé lorsqu’il est possible.

La Commission portera une attention particulière sur les conditions réelles d’utilisation de PRALUENT (alirocumab) lors de ses prochaines évaluations.

Service Médical Rendu (SMR)

Important

Le service médical rendu par PRALUENT (alirocumab) aux dosages de 75 mg, 150 mg et 300 mg, solution injectable, est important uniquement chez les enfants et adolescents à partir de 8 ans présentant une hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe) insuffisamment contrôlée (LDL-c > 130 mg/dL) par un traitement hypolipémiant oral à dose maximale tolérée, en complément d’un régime alimentaire, et :

en association à un traitement hypolipémiant optimisé ;
ou en monothérapie en cas de contre-indication ou d’intolérance avérée à la fois aux statines et à l’ézétimibe.

Insuffisant

Le service médical rendu par PRALUENT (alirocumab) aux dosages de 75 mg, 150 mg et 300 mg, solution injectable, est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations clinique de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)

V (absence)

Compte tenu :

de la démonstration de la supériorité de PRALUENT (alirocumab) par rapport au placebo sur la réduction du taux de LDL-c à 24 semaines (critère de jugement principal biologique) dans une étude randomisée comparative en double aveugle, avec une quantité d’effet modérée (- 33,8 % ; IC97,5% = [- 46,4 ; - 21,2] ; p < 0,0001) ;
de l’absence de donnée sur un éventuel effet de l’alirocumab sur la morbimortalité chez les enfants et adolescents à partir de 8 ans ;
du profil de tolérance pédiatrique jugé acceptable mais avec des incertitudes qui persistent concernant l’impact de la réduction importante des taux de LDL-c sur les fonctions neurocognitives et le développement staturo-pondéral des enfants ;
de l’absence de données d’observance ou de qualité de vie ;
du besoin médical actuellement partiellement couvert ;

la Commission considère que PRALUENT (alirocumab) aux dosages de 75 mg, 150 mg et 300 mg, solution injectable, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle de prise en charge de l’hypercholestérolémie familiale hétérozygote chez les enfants et adolescents à partir de 8 ans.

Sans objet