AGAMREE (vamorolone) - Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

Le service médical rendu par AGAMREE 40 mg/mL (vamorolone), suspension buvable, est modéré dans l’indication de l’AMM.

Compte tenu :

• des résultats non exploitables de la comparaison vamorolone versus prednisone, prévue dans la hiérarchie des critères de jugement secondaires de l’étude comparative versus placebo et versus prednisone,
• des résultats de supériorité du vamorolone versus placebo sur le critère de jugement principal, à savoir la différence du temps de mise en station debout (TTSTAND) par rapport à l’inclusion dans l’étude chez les patients traités par vamorolone 6 mg/kg versus placebo à la semaine 24,
• de l’absence de résultat exploitable dans cette étude sur les critères de qualité de vie, car uniquement évalués de façon descriptive,
• du profil de tolérance de la vamorolone dans l’étude versus placebo et versus prednisone qui n’apparait pas plus favorable que celui de la prednisone, en particulier, au même titre que pour les corticoïdes une prise de poids a été constatée sous vamorolone,
• des incertitudes sur la tolérance de la vamorolone à long terme, en particulier l’analyse sur un temps restreint de 30 mois ne permet pas d’affirmer l’effet positif attendu sur la croissance des enfants, et l’on ne dispose pas de données sur un éventuel effet du vamorolone sur la puberté,

la Commission considère qu’AGAMREE 40 mg/mL (vamorolone), suspension buvable, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux médicaments à base de prednisone utilisés hors AMM, mais recommandés dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.