Définition des conditions méthodologiques requises pour la prise d’un pari lors d’une demande d’accès précoce pré-AMM ou post-AMM conditionnelle, et sa levée - Note de cadrage

Le bilan des procédures accélérées aux Etats-Unis, qui s’appuie sur plus de 30 ans d’expérience de la FDA, a montré que les études confirmatoires requises par la FDA ne sont disponibles que plusieurs années après leur mise sur le marché et ont des résultats dont la pertinence clinique est questionnable. Au total, les médicaments concernés ont un rapport bénéfice/risque restant à établir. Fort de ce constat, le Congrès américain s’est saisi de ce bilan et a mandaté le directeur de la FDA pour revoir et réformer les attentes de l’agence. Ainsi, début 2023, la FDA a commencé à publier une actualisation de ses recommandations (guidances) notamment celles concernant les attentes de la FDA en matière de données cliniques pouvant justifier l’autorisation de procédure accélérée des médicaments en oncologie, lesquels représentent actuellement une grande part des demandes.

La HAS a souhaité s’autosaisir afin qu’une réflexion sur la doctrine d’évaluation concernant les autorisations d’accès précoce en France soit conduite pour apprécier l’incertitude, sur le bénéfice clinique du médicament, entourant la demande. À ce titre, la prise en compte du « plan de développement clinique adapté » au moment de l’évaluation de l’autorisation d’accès précoce (prise du pari) revêt un intérêt particulier pour l’aide à une décision favorable à un accès précoce pour un médicament dont le bénéfice clinique est très incertain, et restant à établir. Ce travail s’inscrit également dans le cadre de la saisine de la HAS en 2021 par le ministère des Solidarités et de la Santé pour apporter des repères méthodologiques pour les études non randomisées.

Ces travaux seront soumis à une consultation publique qui sera ouverte en fin d’année.