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OMJJARA (momélotinib) - Splénomégalie et symptômes liés à la myélofibrose

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 09 sept. 2024

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Primo-inscription.

 

L'essentiel

Avis favorable au remboursement uniquement dans « Traitement de la splénomégalie ou des symptômes liés à la maladie, chez les patients adultes présentant une anémie modérée à sévère et atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou une thrombocytémie essentielle, qui ont été traités par le ruxolitinib »

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM.

 

Quel progrès ?

Pas de progrès thérapeutique dans la stratégie de prise en charge.

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Dans le périmètre du remboursement :

OMJJARA (momélotinib) est une option de traitement de la splénomégalie ou des symptômes liés à la maladie, chez les patients adultes présentant une anémie modérée à sévère et atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou une thrombocytémie essentielle, qui ont été traités par le ruxolitinib, malgré la persistance d’incertitude concernant son bénéfice supplémentaire en termes d’indépendance transfusionnelle. Sa place par rapport à INREBIC (fédratinib) ne peut être déterminée en l’absence de données comparatives.

Dans le périmètre inclus dans l’AMM mais non retenu pour le remboursement :

OMJJARA (momélotinib) n’a pas de place pour le traitement de la splénomégalie ou des symptômes liés à la maladie, chez les patients adultes présentant une anémie modérée à sévère et atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou une thrombocytémie essentielle, qui n'ont jamais reçu d'inhibiteur de Janus Kinase (JAK) du fait d’une démonstration au mieux d’une non-infériorité par rapport à ruxolitinib sur le seul critère de réduction splénique avec des choix méthodologiques discutables, et de l’absence d’impact démontré sur l’indépendance transfusionnelle, la qualité de vie, ou un profil de tolérance plus acceptable.


Service Médical Rendu (SMR)
Modéré

Le service médical rendu par OMJJARA (momélotinib), 100 mg, 150 mg et 200 mg, comprimés pelliculés, est modéré uniquement dans le traitement de la splénomégalie ou des symptômes liés à la maladie, chez les patients adultes présentant une anémie modérée à sévère et atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou une thrombocytémie essentielle, qui ont été traités par le ruxolitinib.
Insuffisant

Le service médical rendu par OMJJARA (momélotinib), 100 mg, 150 mg et 200 mg, comprimés pelliculés, est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale aux regard des alternatives disponibles dans les autres situations de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
V (absence)

Compte-tenu :

  • de l’absence de démonstration d’une supériorité sur le taux de réponse splénique versus le meilleur traitement disponible ;
  • de l’absence de démonstration d’une supériorité sur le taux d’indépendance transfusionnelle versus danazol ;
  • du choix discutable du danazol comme comparateur de l’étude MOMEMTUM rendant difficile l’interprétation des résultats obtenus dans cette étude ;

et malgré :

  • la démonstration de la supériorité de OMJJARA (momélotinib) par rapport à danazol sur la proportion de patients ayant une réduction d’au moins 50 % du score total des symptômes selon le questionnaire MFSAF avec 24,62% des patients dans le groupe momélotinib versus 9,23% des patients dans le groupe danazol soit une différence entre les deux groupes de 15,67% (IC95% [5,54 ; 25,81], p=0,0095) ;
  • la démonstration de la non-infériorité de OMJJARA (momélotinib) par rapport à danazol sur le taux d’indépendance transfusionnelle (co-critère de jugement principal) permettant de prendre en compte les résultats sur les critères secondaires hiérarchisés ;
  • un profil de tolérance similaire aux autres représentants de la classe des inhibiteurs de JAK ;

la Commission considère que OMJJARA (momélotinib), 100 mg, 150 mg et 200 mg, comprimés pelliculés, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à ruxolitinib dans le traitement de la splénomégalie ou des symptômes liés à la maladie, chez les patients adultes présentant une anémie modérée à sévère et atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou une thrombocytémie essentielle, qui ont été traités par le ruxolitinib.
Sans objet

Chez les patients naïfs de traitement par un inhibiteur de JAK : sans objet. Chez les patients précédemment traités par le ruxolitinib dans les autres situations de l’AMM : sans objet.

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