QALSODY (tofersen) - Sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Primo-inscription.

L'essentiel

Avis défavorable au remboursement dans le traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène superoxyde dismutase 1 (SOD1).

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Au regard :

• des résultats non statistiquement significatifs sur le critère de jugement principal clinique (échelle d’évaluation fonctionnelle de la SLA révisée) évalué dans une étude comparative versus placebo,
• de l’absence de données comparatives par rapport au riluzole, traitement de fond actuellement disponible, dans un contexte où 62 % et 61 % des patients recevaient le traitement à l’inclusion et tout au long de l’étude respectivement dans les groupes tofersen et placebo,
• et malgré un besoin médical insuffisamment couvert dans cette maladie,

QALSODY (tofersen) n’a pas sa place dans la stratégie thérapeutique de traitement de la SLA avec mutation du gène SOD1.