ADZYNMA (apadamtase alfa) - Purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) - pédiatrie

Décision d'accès précoce - Mis en ligne le 06 janv. 2025 - Mis à jour le 12 févr. 2026

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ADZYNMA (apadamtase alfa) dans l'indication « traitement enzymatique substitutif (TES) chez les enfants de moins de 12 ans atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13 ».

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« Ce médicament n'entre plus dans le dispositif de l'Accès précoce ». (JO 28 janvier 2026)