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BALVERSA (erdafitinib) - Carcinome urothélial

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 24 janv. 2025

Nature de la demande

Inscription

Primo-inscription.

 

L'essentiel

Avis favorable au remboursement uniquement « en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints de carcinome urothélial (CU) non résécable ou métastatique, présentant des altérations génétiques du FGFR3 sensibles au traitement et ayant précédemment reçu une chimiothérapie à base de sels de platine et un inhibiteur de PD-1 ou de PD-L1 dans le cadre d'un traitement non résécable ou métastatique »

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM.

 

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique par rapport aux chimiothérapies.

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Dans le périmètre de remboursement

Compte-tenu des données cliniques disponibles reposant essentiellement sur la cohorte 1 de l’étude de phase III (THOR) conduite chez des patients adultes atteints de de carcinome urothélial (CU) localement avancé ou métastatique, ayant des altérations des gènes FGFR et dont la maladie a progressé pendant 1 ou 2 lignes de traitement systémique comprenant un inhibiteur PD-L1, la Commission considère que :

BALVERSA (erdafitinib), en monothérapie est un traitement de :

  • troisième ligne après une chimiothérapie à base de sels de platine et un anti PD-1 ou un anti PD-L1 ;
  • Ou deuxième ligne après un traitement d’entretien par BAVENCIO (avélumab).

Chez les patients adultes atteints de carcinome urothélial (CU) non résécable ou métastatique, présentant des altérations génétiques du FGFR3 sensibles au traitement et ayant précédemment reçu une chimiothérapie à base de sels de platine et un inhibiteur de PD-1 ou de PD-L1 dans le cadre d'un traitement non résécable ou métastatique.

On ne dispose à ce jour d’aucune donnée clinique robuste permettant de préciser la place de l’erdafitinib par rapport à l’enfortumab vedotin au même stade de la prise en charge.

 

Dans le périmètre inclus dans l’AMM mais non retenu pour le remboursement

La Commission considère que BALVERSA (erdafitinib) n’a pas de place dans les autres situations cliniques de l’AMM, faute de données cliniques disponibles.

 

Recommandations particulières

La Commission regrette l’absence de données robustes de qualité de vie pour ce traitement.

La Commission recommande le statut de médicament d’exception pour BALVERSA (erdafitinib) dans cette indication.


Service Médical Rendu (SMR)
Important

Le service médical rendu par BALVERSA 3 mg, 4 mg, 5 mg (erdafitinib), comprimés pelliculés, est important uniquement « en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints de carcinome urothélial (CU) non résécable ou métastatique, présentant des altérations génétiques du FGFR3 sensibles au traitement et ayant précédemment reçu une chimiothérapie à base de sels de platine et un inhibiteur de PD-1 ou de PD-L1 dans le cadre d'un traitement non résécable ou métastatique ».
Insuffisant

Le service médical rendu par BALVERSA 3 mg, 4 mg, 5 mg (erdafitinib), comprimés pelliculés, est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM.

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
IV (mineur)

Compte tenu :

  • de la démonstration de la supériorité de BALVERSA (erdafitinib) par rapport à la chimiothérapie (docétaxel ou vinflunine), dans une étude de phase III randomisée en ouvert, en termes de survie globale, avec un HR = 0,64 ; IC95% [0,47 ; 0,88]) et en survie sans progression (HR = 0,58 ; IC95% [0,44 ; 0,78]) ;
  • du besoin médical partiellement couvert par les alternatives disponibles ;

et malgré :

  • un profil de toxicité marqué par la survenue de rétinopathie séreuse centrale, des réactions dermatologiques et des muqueuses (syndrome main-pieds, stomatite et onycholyse), hyponatrémies et hyperphosphatémies graves ;
  • une absence de démonstration d’une amélioration de la qualité de vie ;
  • l’absence de données comparatives robustes versus l’enfortumab vedotin, traitement déjà disponible dans le traitement des patients atteints de carcinome urothélial localement avancé ou métastatique et ayant reçu précédemment une chimiothérapie à base de sels de platine et anti PD-1 ou anti PD-L1. L’absence de comparaison directe est néanmoins justifiée à la date de la présente évaluation du fait de leurs développements concomitants

la Commission considère que BALVERSA 3 mg, 4 mg, 5 mg (erdafitinib), comprimés pelliculés, apporte une amélioration mineure du service médical rendu (ASMR IV) par rapport aux chimiothérapies dans le traitement des patients adultes atteints de carcinome urothélial (CU) non résécable ou métastatique, présentant des altérations génétiques du FGFR3 sensibles au traitement et ayant précédemment reçu une chimiothérapie à base de sels de platine et un inhibiteur de PD-1 ou de PD-L1 dans le cadre d'un traitement non résécable ou métastatique.
Sans objet

Dans les autres situations de l’AMM : sans objet.

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