IQIRVO (elafibranor) - Cholangite biliaire primitive

Le service médical rendu par IQIRVO (elafibranor) est modéré dans l’indication de l’AMM. La Commission conditionne le maintien du SMR modéré à sa réévaluation sur la base des résultats de l’étude confirmatoire de phase 3 (étude ELFIDENCE CLIN-60190-454) requise par l’EMA dans le cadre de l’AMM conditionnelle.

Compte tenu :

• d’un plan de développement adapté dans la cholangite biliaire primitive pour l’elafibranor, avec deux études contrôlées randomisées (étude de phase 3 pivot et étude confirmatoire de phase 3 en cours), avec des résultats d’efficacité en faveur de l’elafibranor, mais en comparaison au placebo, portant sur un critère intermédiaire (phosphatases alcalines et bilirubinémie),
• d’un profil de tolérance rassurant selon les données disponibles,

mais aussi :

• d’une quantité d’effet faible sur la normalisation des phosphatases alcalines (critère biochimique plus pertinent) et de l’absence d’effet établi sur la bilirubinémie (critère pertinent) de l’elafibranor en comparaison au placebo,
• de l’absence d’efficacité démontrée sur le prurit (symptôme très invalidant) en comparaison au placebo,
• de l’absence d'efficacité établie sur des critères de progression de la maladie, notamment sur les événements cliniques ou la survie sans transplantation (critères pertinents d'évaluation),
• de l’absence de données comparatives par rapport au bézafibrate (usage hors AMM, mais recommandé par les experts) qui est un comparateur cliniquement pertinent en 2ème ligne de traitement,

la Commission considère qu’en l’état actuel des données, IQIRVO 80 mg, comprimé pelliculé (elafibranor), n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle, en association à l'acide ursodésoxycholique (AUDC) chez les adultes présentant une réponse inadéquate à l'AUDC, ou en monothérapie chez les patients qui ne tolèrent pas l'AUDC.