Décision n° 2025.0104/DC/SEM du 17 avril 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité LIBMELDY (atidarsagène autotemcel)

Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité LIBMELDY dans l’indication suivante : « Traitement de la leucodystrophie métachromatique (LDM) caractérisée par des mutations bialléliques du gène de l’arylsulfatase A (ARSA) entraînant une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA chez les enfants atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus), présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif ».