PEDMARQSI (thiosulfate de sodium) - Prévention de l’ototoxicité du cisplatine chez les patients âgés de 1 mois à 18 ans

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L'essentiel

Avis défavorable au remboursement dans l’indication de l’AMM : « Prévention de l’ototoxicité induite par la chimiothérapie à base de cisplatine (CIS) chez les patients âgés de 1 mois à 18 ans atteints de tumeurs solides localisées et non métastatiques. »

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Prenant en compte :

• une démonstration d’efficacité (réduction statistiquement significative) sur la perte auditive :
  • dans l’étude SIOPEL 6 : la perte auditive était définie comme un grade de Brock ≥ 1 à un âge ≥ 3,5 ans (20/57 enfants [35,1%]) dans le groupe CIS+ TSS vs. 35/52 enfants [67,3%] dans le groupe CIS seul) ; risque relatif : 0,52, (IC95% [0,35 ; 0,78], p<0,001).
  • dans l’étude ACCL0431 : la perte auditive était définie par la comparaison des critères de l’ASHA évalués à l’initiation et 4 semaines après la dernière cure de cisplatine (14/49 patients [28,6%] dans le groupe CIS+ TSS vs. 31/55 patients [56,4%] dans le groupe CIS) ; odds ratio de 0,274 (IC 95% [0,11-0,66], p=0,0039) ;
• plusieurs biais méthodologiques dans ces deux études et des données qui ne permettent pas d’exclure formellement une moindre efficacité de l’activité antitumorale du cisplatine dans l’indication considérée ;
• un profil de tolérance marqué par un surcroit additionnel de toxicité par rapport au groupe contrôle sans thiosulfate de sodium ;
• l’absence de données de qualité de vie ;
• et l’absence de données disponibles sur l’intérêt de ce médicament en comparaison à un schéma prolongé d’administration du cisplatine notamment sur 24 heures, utilisé en pratique clinique en France, et susceptible d’être moins ototoxique ;

la Commission de la Transparence considère que PEDMARQSI (thiosulfate de sodium), solution pour perfusion, n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique pour prévenir l’ototoxicité induite par la chimiothérapie à base de cisplatine (CIS) chez les patients âgés de 1 mois à 18 ans atteints de tumeurs solides localisées et non métastatiques.