IMCIVREE (setmélanotide) - Obésité chez les enfants de 2 à 6 ans

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L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans « le traitement de l’obésité et le contrôle de la faim associée au syndrome de Bardet-Biedl (SBB) ou à la perte de la fonction biallélique de la pro-opiomélanocortine (POMC), dont le déficit en PCSK1 ou le déficit biallélique en récepteur de la leptine (LEPR), génétiquement confirmés, chez les enfants âgés entre 2 ans et < 6 ans. »

Quel progrès ?

Un progrès thérapeutique dans la prise en charge.

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

La prise en charge repose sur une coopération pluridisciplinaire, coordonnée, en général, par l’un des médecins du centre de référence ou de compétence impliqué dans la confirmation diagnostique. En dehors d’IMCIVREE (setmélanotide), il n’existe pas à ce jour de traitement spécifique ayant l’AMM dans le traitement de l’obésité et le contrôle de la faim associée au syndrome de Bardet-Biedl ou à la perte de la fonction biallélique de la pro-opiomélanocortine (POMC), dont le déficit en PCSK1 ou le déficit biallélique en récepteur de la leptine (LEPR), génétiquement confirmés, chez les enfants âgés de 2 ans à moins de 6 ans.

La prise en charge comprend une prise en charge diététique avec un régime adapté, de l’activité physique et le traitement symptomatique de chaque manifestation clinique superposable à celle proposée en population générale (en tenant compte du risque rénal et du bilan biologique).

Malgré les données limitées issues d’une étude non comparative portant sur un faible nombre de patients, dans le contexte d’une maladie très rare, la Commission considère qu’IMCIVREE (setmélanotide), comme chez les patients âgés de 6 ans et plus, est un traitement de première intention de l'obésité et du contrôle de la faim lorsqu’ils sont associés au syndrome de Bardet Biedl ou à la perte de la fonction biallélique de la pro-opiomélanocortine (POMC), dont le déficit en PCSK1 ou le déficit biallélique en récepteur de la leptine (LEPR), génétiquement confirmés, chez les enfants âgés entre 2 ans et < 6 ans.

La durée optimale de traitement ainsi que les conditions d’arrêt en cas d’absence de réponse ne sont pas connues.

La setmélanotide peut entraîner une augmentation généralisée de la pigmentation de la peau et un assombrissement des nævus préexistants en raison de son action pharmacologique. Des examens de la peau du corps entier doivent être réalisés chaque année pour surveiller les lésions pigmentaires cutanées préexistantes et nouvelles avant et pendant le traitement par la setmélanotide.

Dans les études cliniques chez des patients plus âgés, des cas de dépression ont été signalés parmi les patients traités par setmélanotide. L’état des patients atteints de dépression doit être contrôlé à l’occasion de chaque visite médicale pendant le traitement par IMCIVREE. Il convient d’envisager l’interruption d’IMCIVREE si les patients ont des pensées ou comportements suicidaires.