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Réévaluation suite à résultats étude post-inscription

Réévaluation à la demande de la CT

 

L'essentiel

Avis favorable au maintien du remboursement de AYVAKYT « en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) non résécables ou métastatiques porteuses de la mutation D842V du récepteur alpha du facteur de croissance dérivé des plaquettes (PDGFRA). »

 

Quel progrès ?

Pas de progrès thérapeutique dans la prise en charge.

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

AYVAKYT (avapritinib) reste un médicament de 1ère intention dans la stratégie thérapeutique des GIST non résécables ou métastatiques porteuses de la mutation D842V du récepteur alpha du facteur de croissance dérivé des plaquettes (PDGFRA).

 

Recommandations particulières

En raison de la complexité de la prise en charge de ces tumeurs rares, la décision de prescription d’AYVAKYT (avapritinib), évaluée pour chaque patient atteint de GIST et porteur de la mutation D842V/PDGFRA, devra être prise après proposition documentée issue d’une réunion de concertation thérapeutique avec un centre de référence et de compétences dans la prise en charge des sarcomes et tumeurs conjonctives.

Le traitement devra être mis en place et suivi par le centre de référence.


Clinical Benefit

Substantial

Le service médical rendu par AYVAKYT 100, 200 et 300 mg, comprimés pelliculés (avapritinib), reste important dans cette indication de l’AMM.


Clinical Added Value

no clinical added value

Compte tenu :

  • de la qualité peu robuste de la démonstration initiale de son efficacité en termes de taux de réponse tumorale basée sur les résultats dans un sous-groupe de patients (N = 38) issu d’une étude de phase I ouverte non comparative et sur la comparaison externe avec une cohorte historique non prévue au protocole,
  • du profil de tolérance de l’avapritinib (nombreux effets indésirables incluant notamment la survenue de troubles neurologiques graves),
  • des incertitudes sur son effet sur le pronostic,
  • de l’absence d’évaluation de la qualité de vie,
  • et de l’absence de donnée clinique nouvelle susceptible de remettre en cause l’évaluation initiale,

la Commission considère qu’AYVAKYT (avapritinib) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des patients adultes atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) non résécables ou métastatiques porteuses de la mutation D842V du récepteur alpha du facteur de croissance dérivé des plaquettes (PDGFRA).


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