PIASKY (crovalimab) - Hémoglobinurie paroxystique nocturne

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L'essentiel

Avis défavorable au remboursement « en monothérapie pour le traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus, pesant 40 kg et plus, atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) :

• chez les patients présentant une hémolyse avec un ou des symptômes cliniques indiquant une forte activité de la maladie,
• chez les patients qui sont cliniquement stables après avoir été traités par un inhibiteur de la fraction C5 du complément pendant au moins les 6 derniers mois. »

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Compte tenu des données cliniques disponibles, on ne peut, à ce jour, écarter une perte de chance tant en matière d’efficacité que de tolérance en comparaison aux autres inhibiteurs de C5 (éculizumab et ravulizumab) qui sont actuellement les traitements de référence des formes hémolytiques d’HPN et pour lesquels on dispose d’un recul d’utilisation. De plus, bien que cette nouvelle spécialité se distingue par son administration par voie sous cutanée avec une possibilité d’auto-administration, il n’a pas été démontré de bénéfice sur la qualité de vie des patients.

Ainsi, la Commission considère que PIASKY (crovalimab), nouvel inhibiteur du complément C5, n’a pas de place dans la stratégie thérapeutique chez les patients atteints d’HPN, que ce soit chez les patients présentant une anémie hémolytique et naïfs de traitement par inhibiteur du complément ou en relai chez ceux cliniquement stables après au moins six mois de traitement par les inhibiteurs du complément C5