Décision n°2025.0182/DC/SEM du 17 juillet 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus d’accès précoce des spécialités WAINZUA (éplontersen)

Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité WAINZUA (éplontersen) dans l'indication « Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade de 1 ou de stade 2, ne pouvant être traités de manière satisfaisante avec les autres options thérapeutiques disponibles. »