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BESREMI (ropéginterféron alfa-2b) - Maladie de Vaquez (polycythémie vraie)

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 07 août 2025

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L'essentiel

Avis favorable au remboursement uniquement dans l’indication « en monothérapie chez l’adulte pour le traitement de la maladie de Vaquez (polycythémie vraie) sans splénomégalie symptomatique, intolérants ou en échec à l’hydroxyurée ou lorsque l’utilisation de l’hydroxyurée n’est pas appropriée (patients jeunes ou ayant un souhait de grossesse) »

Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM.

 

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Dans le périmètre du remboursement :

BESREMI (ropeginterféron alfa-2b) est un traitement de première intention, chez les patients adultes ayant une polyglobulie de Vaquez sans splénomégalie symptomatique, intolérants ou en échec à l’hydroxyurée, ou lorsque l’utilisation de l’hydroxyurée n’est pas appropriée (patients jeunes ou ayant un souhait de grossesse).

Le risque de toxicité, notamment psychiatrique, impose une surveillance attentive.

Les données cliniques disponibles ne permettent pas de conclure sur l’apport de BESREMI (ropeginterféron alfa-2b), mais la Commission prend en considération un usage médical bien établi depuis plusieurs années d’un autre interféron alpha pégylé (peginterféron alfa-2a) dans cette pathologie, avec une efficacité rapportée en termes de contrôle des paramètres hématologiques et probablement sur le risque thrombotique ; le positionnement de BESREMI (ropeginterféron alfa-2b) par rapport à PEGASYS (peginterféron alfa-2a) ne peut être précisé en l’absence de donnée comparative.

 

Dans le périmètre inclus dans l’AMM mais non retenu pour le remboursement :

En l’état actuel des données fournies, BESREMI (ropeginterféron alfa-2b) n’a pas de place dans les autres situations couvertes par l’indication de l’AMM.


Service Médical Rendu (SMR)
Important

Le service médical rendu par BESREMI (ropeginterferon alfa-2b) est important uniquement chez l’adulte en monothérapie pour le traitement de la maladie de Vaquez (polycythémie vraie) sans splénomégalie symptomatique, intolérants, en échec ou lorsque l’utilisation de l’hydroxyurée n’est pas appropriée (patients jeunes ou ayant un souhait de grossesse).
Insuffisant

Le service médical rendu par BESREMI (ropeginterferon alfa-2b) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
V (absence)

Compte-tenu :

  • des données non concluantes issues de l’étude PROUD-PV, et des limites méthodologiques de l’étude d’extension CONTINUATION-PV ne permettant pas d’évaluer l’apport de ce traitement dans cette pathologie,
  • de l’absence de données robustes d’efficacité et de tolérance versus les autres alternatives,
  • de l’absence de données robustes sur la qualité de vie,
  • du profil de tolérance marqué notamment par des événements indésirables hématologiques (anémie, leucopénie, lymphopénie), des symptômes pseudo-grippaux, des symptômes gastro-intestinaux (diarrhées, nausées), une asthénie, mais prenant en compte l’usage médical bien établi du peginterféron alfa-2a, un autre interféron alpha pégylé dans le traitement de la polyglobulie de Vaquez,

la Commission considère que BESREMI (ropeginterferon alfa-2b) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique de prise en charge de la polyglobulie de Vaquez, chez les patients adultes sans splénomégalie symptomatique, intolérants ou en échec à l’hydroxyurée, ou lorsque l’utilisation de l’hydroxyurée n’est pas appropriée (patients jeunes ou ayant un souhait de grossesse).
Sans objet

Dans les autres situations de l’AMM : sans objet.

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