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VEYVONDI (vonicog alfa) - Maladie de Willebrand

Avis sur les Médicaments - Mis en ligne le 03 sept. 2025

Nature de la demande

Extension d'indication

Extension d’indication

 

L'essentiel

Avis favorable au remboursement dans l’indication de l’AMM : « Pour la prévention et le traitement des hémorragies ou des saignements d’origine chirurgicale chez les adultes (âgés de 18 ans et plus) atteints de la maladie de Willebrand (MvW), lorsque le traitement par la desmopressine (DDAVP) seule est inefficace ou contre-indiqué. VEYVONDI ne doit pas être utilisé dans le traitement de l’hémophilie A ».

 

Quel progrès ?

Pas de progrès dans la prise en charge.

 

Quelle place dans la stratégie thérapeutique ?

Dans la prophylaxie à long terme chez les patients adultes atteints de la maladie de von Willebrand, VEYVONDI (vonicog alfa), seul concentré de FVW pur recombinant disponible en France, représente un traitement de seconde intention lorsque la desmopressine est inefficace ou contre-indiquée, au même titre que les autres concentrés de FVW.

Il s’agit d’une alternative thérapeutique au seul concentré de FVW pur plasmatique (WILFACTIN), ainsi qu’aux associations de FVW et FVIII plasmatiques disponibles (VONCENTO et EQWILATE). Les données cliniques disponibles ne permettent pas de placer VEYVONDI (vonicog alfa) par rapport à ces alternatives dans la stratégie thérapeutique. Le choix entre l’administration d’un FVW seul et d’un FVW associé à un FVIII dépendra du contexte clinique.


Service Médical Rendu (SMR)
Important

Le service médical rendu par VEYVONDI (vonicog alfa) est important dans la prophylaxie à long terme chez les adultes (âgés de 18 ans et plus) atteints de la maladie de Willebrand, lorsque le traitement par la desmopressine (DDAVP) seule est inefficace ou contre indiqué. Par ailleurs la Commission maintient ses conclusions de l’avis du 12 décembre 2018 dans les autres indications de l’AMM (SMR important).

Amélioration du service médical rendu (ASMR)
V (absence)

Compte tenu :

  • des données cliniques issues de l’étude de phase III 07130115 suggérant l’efficacité d’une prophylaxie au long cours par VEYVONDI (vonicog alfa) chez des patients adultes atteints d’une forme sévère de la maladie de von Willebrand, avec des taux annualisés moyens de saignements traités faibles sous traitement,
  • de la qualité non optimale de cette démonstration source d’incertitudes sur l’effet observé, eu égard aux faiblesses méthodologiques de l’étude en particulier le caractère ouvert et non randomisé, la nature descriptive des résultats, les faibles effectifs évalués, et les nombreuses sorties prématurées et déviations majeures au protocole rapportées,
  • de l’absence de comparaisons robustes aux alternatives thérapeutiques disponibles,
  • du profil de tolérance jugé acceptable et cohérent avec celui établi dans les autres indications déjà remboursables,

la Commission considère que VEYVONDI (vonicog alfa), poudre et solvant pour solution injectable, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle de la prophylaxie à long terme qui comprend les comparateurs pertinents (spécialités contenant du FvW plasmatique seul ou associé à du FVIII – cf. paragraphe 2.2). Par ailleurs la Commission maintient ses conclusions de l’avis du 12 décembre 2018 dans les autres indications de l’AMM (ASMR V dans la stratégie thérapeutique).

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